生華科華南投顧觀點

投顧觀點
 核心雙藥（CX-4945/CX-5461）為全球全新且獨特作用機制First-in-Class的藥物，獲美國國家衛生院NIH優先級合作以及及Google AI驗證潛力，加上改良劑型大幅改善安全性並因此延長專利至2046年，然而FIC開發難度極高多數臨床數據仍在早期階段（Phase I/II），未來需積極尋求國際授權夥伴加速開發進程．
重點摘要
 生華科主要開發First-in-Class新藥公司，旗下兩個藥物CX-5461、CX-4945針對不同適應症而有不同進程，主要適應症為癌症
 兩藥物最大的特點是初期顯示出優良的安全性，克服了毒性副作用
 CX-4945為一種CK2 抑制劑，CK2 是一種參與多種細胞訊號傳導路徑的激酶，是導致癌症抗藥性、病毒感染、自體免疫疾病的關鍵點
 Google AI 預測，Google DeepMind 與耶魯大學合作，使用其 C2S-Scale 27B AI 模型預測 CX-4945 透過抑制 CK2，可促進 MHC-I 表現並強化免疫辨識能力，在實驗中被證實
 CX-4945 單獨使用無效，但當與低劑量干擾素 (IFN-β) 同時處理時，抗原呈現能力提升約 50%，有望將「冷腫瘤」轉變為可被免疫系統攻擊的「熱腫瘤」
 新劑型在腸胃道副作用最敏感的狗動物試驗中完全消除了不良反應，也改善藥物PK吸收
 利用新劑型、未來鹽類 (salts) 及第二代化合物，使 CX-4945 專利保護期延長至 2046 年
 由於新劑型解決了腸胃道副作用，CX-4945 的應用範圍將擴大至非癌症領域。潛在適應症包括病毒感染、自體免疫疾病 (如紅斑性狼瘡)、潰瘍性大腸炎、過敏氣喘、異位性皮膚炎，甚至非酒精性脂肪肝。動物試驗顯示在神經退化性疾病的潛力，但需更好的血腦屏障穿透力
 CX-5461為一種G4 穩定劑，G4 結構是許多致癌基因 (如 KOS, Mink, BCL2, VGF) 啟動子中的重要角色，透過穩定 G4 結構，阻止致癌基因啟動
 同時作用於 RNA polymerase I，並活化 P53依賴性與非依賴性的 DNA 損傷修復路徑 (ATM/ATR, CHK1/CHK2)，使癌細胞週期停滯
 正在執行一項phase Ib試驗，鎖定胰臟癌 (癌王)、卵巢癌、乳癌、攝護腺癌這四種實體腫瘤，已觀察到初步療效；免疫檢查點、P多種化療及標靶藥物治療失效者仍有反應
 即使是這些困難治療的末期患者，單獨使用CX-5461仍展現驚人療效，有助於延長存活期
 獲選美國國家癌症研究院 (NCI/NIH) 的重要開發藥物，NIH 挑選案子嚴謹，生華科是極少數能與 NIH 合作的亞太區生技公司，目前有四項 NIH 合作案，這些案子因預算未被削減，推估在 NIH 內部可能被認為是 High Priority (高優先級)，
 與NIH 合作旨在利用外部資源加速藥物潛力的展開，並找到更好的適應症和合作機會。四個合作案都針對癌症治療上的盲點進行測試
 適應症包含實體腫瘤/藥效動力學(PD)、MYC變異B細胞淋巴瘤以及合併Sanofi/Regeneron已上市PD-1抑制劑-Cemiplimab微衛星穩定型結直腸癌或合併AZ/Daiichi Sankyo已上市抗體藥物複合體ADC Trastuzumab DeruxtecanHER2低表現實體瘤及乳癌
未來展望
 CX-5461啟動與免疫檢查點藥物的聯合臨床試驗 (非一定PD-1/PD-L1)
 CX-4945新劑型改良後，同時開發癌症與非癌症適應症，並積極尋找國際夥伴共創臨床價值，透過 Google AI 模型和實驗室驗證
 持續佈局無藥可治的罕見疾病，以期在某些國家取回部分現金
 由於兩藥物機轉全新，公司已開發出獨有的 Biomarkers，用來預測療效，並可能作為伴隨式診斷試劑 (CDx) 申請專利
 導入 AI 預測技術，更精準地找到對藥物有療效的「次族群」(subgroup) 進行臨床試驗，以提高未來臨床試驗的成功機會．