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浩鼎臨床實驗解盲結果深度討論

摘錄自萬芳醫院乳房外科顧問醫師劉自嘉2013年資料:
目前10年的存活率,第零期的原位癌約100%,
第一期約95%、
第二期約90%、
第三期約70%、
第四期約20%;
乳癌只要早期發現,其實是存活率很高的一種癌症,其中第四期雖然存活率較低,但目前存活期也已延長到4年,有些患者也可能長達7~8年,患者千萬不要諱疾忌醫、誤信偏方,延誤了治療時機。
。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。
假若這20%,10年後依然存活者皆來自使用Herpin等他法;117人是23人;5年存活呢?假設30~50人應屬合理。
...
比對前述假設822臨床期終5年未復發者只剩下約33人,(2/23日法說YK也說過這個數字!!)
使用Herpin者5年內未復發比例無資料...
只能先假設這33人極可能都是使用Herpin的患者。最少也應該有23~30人!
此時,已經相當程度可以宣判:822療效是嚴重低於預期的!!
與翁啟惠與張念慈口中"優於預期"的調調呈現嚴重落差!!
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比對所有目前已知數字,推測結論是:
產生免疫反應,而有IgM /IgG者,生活品質確實得以改善,可是依然還會再復發,一定程度表明:
A.具有Globo-H的癌細胞應該是被毒殺了,可是癌細胞裡面有一部份(也許是不表現Globo-H者,也許是癌細胞同時表現了MHC Class I inhibitor)躲過822的免疫毒殺,所以終究還是復發了!!
B.血腦屏障也極可能是822失敗的關鍵,一但癌細胞移轉至腦部骨隨甚至淋巴結...,822療效立即宣告死刑,所以最終幾乎都會復發了。

cockroach1136 wrote:
說文解字CAR-Thttp...(恕刪)


是正常的. 反正沒過就是沒過~ 大多數時候這些data都會選擇在大型的conference上公佈, 吸引其他科學家或投資人的關注.

CAR-T目前都是用在血癌上, 但以臨床1, 2期的數據來看真的不是以前的癌症藥物可比, 也因此現在美國的生技產業對CAR-T真的是一頭熱. 有公司在開發CAR-T資金就會大量湧入~ 現階段來看我個人是比較看好JUNO這家公司XD 台灣不知道有沒有公司已經引進這項技術就是~


要看到浩鼎新藥上市..可能要再等十年吧

通常國外有機會成功的大藥..這些公司都不會像浩鼎這麼快就IPO..

因為真正有希望大賣的藥..股東都不願意在未實現前就上市..

寧願花十年甚至十五年把它養大..

有興趣的可以查一下Taurx..一個阿茲海默症的新藥..目前在 fda 3期

大股東是淡馬錫跟雲頂..明年要尋求納斯達克IPO..150億美金

人家耐心養了多久..才要收割..從公司成立到現在..也超過14年

發現tau蛋白到現在也超過25年...

台灣看起來在生技方面也要輸新加坡了

背後有個擦擦海 千萬別買

這種靠時間來看成果得 最有理由炒作跟拉抬

投資還是多加小心 避免被當錢坑

weskerlee321 wrote:
是正常的. 反正沒過就是沒過~ 大多數時候這些data都會選擇在大型的conference上公佈, 吸引其他科學家或投資人的關注.


個人幼稚的想法...


化妝品 新歌 新人出道......

可能就需要多人的場合來造勢 製造話題, 吸引目光等等...



但是醫學臨床資料是客觀的東西

好就是好 差就是差 發表在哪會有差嗎???


看paper跟data最準

151515
小魯我是念藥物設計研究所的,剛好從事藥物開發工作

簡單分享一下,

目前新藥開發主要分為兩種:


1. 化學藥

化學藥主要代表就是過去傳統你我吃的藥,都算是化學藥 其優點就是效果對於人種差別不大,藥效強,機制清楚

但缺點就是副作用可能性較大,因此在生物科技蓬勃的現在,另一種藥就孕育而生。

(平均開發時間約10年 成本300億美金+)


2.蛋白質藥

蛋白質藥包含了單抗/多抗及院長的醣蛋白藥,好處就是專一性很高,效果也很好,可以說完全沒有副作用或是副作用很小

缺點就是研發困難,人體機制(pathway)我們並不是很清楚,而且許許多多的nuclear protein正在被解譯,這目前或許是條路

但路到底多長或可不可行不知道。

(平均開發時間約15年 成本150~200億美金)



相較之下,開發蛋白質藥優點就是便宜,雖然研發時間較長,

院長爭霸戰之前的風風雨雨就不提了,他對於醣蛋白藥的領域的確獨步全球,

不過,我認為應用方面應該僅限於蛋白"表現"(expression),用在降低蛋白質藥生產成本,

而療效方面則是複雜的抗體機制,目前並沒有太多的直接證據可以佐證(浩鼎的解盲就算是最完美的例子)

大家如果有在看科學期刊可以注意,院長在2004年在生技聖經之一的Science發表的paper是以醣蛋白在大腸桿菌表現蛋白藥,

而不是直接靠醣蛋白治療疾病,而和醣蛋白與治療癌症相關的paper,大多發表在PNAS、JAFC、JBC等期刊,

這點就很耐人尋味了,

照理來說治療癌症的應用明明比較熱門,高級期刊最愛就是這種話題,為何沒有刊載...?


其次,蛋白質藥還有一個最致命的缺點,就是人種差異性,甚麼是人種差異性?

蛋白質藥就是專一性太高,

高到可能黑人、白人、黃種人,非洲人、亞洲人、美洲人、日本人、高加索人,

都可能呈現不同的效果,為什麼? 因為就算一樣是人類,在某部分的基因表現都有不同的差異(像是SNP)

舉例來說,

日本人的身高、長壽,除了飲食習慣,可能就是基因了,

俄羅斯人的酒精去氫酶活性比其他人種高,變成喝酒不容易醉,可能就是基因了,

華人的通病,肝病,可能就是基因了,

這些例子太多了,我想講的是同一種蛋白藥可能在不同人種中出現不同效果,

因此,在設計蛋白質藥物,挑選病患的人種,可是非常重要的,這點你知我知,院長一定也知...

(但為何解盲結果還是如此...? 受測組及control組的數據?)

可以知道蛋白質藥物的應用範圍相較化學藥窄,市場相對也小,可能的獲利...也會不如預期。


總的來說,浩鼎解盲結果代表甚麼? 除非他肯公布詳細實驗數據、正確P值(不得不說我們Phase I門檻都訂0.05了...)

不然他的法說會可以說完全沒有價值,畢竟這些東西在做實驗時就看得出來,不用等到送審才跟我們說吧? 我們要的當然就是你送審結果啊! 誰要看你甚麼科學上成功、審查上失敗...


再說,一般藥物開發公司研發目的其實不是要讓新藥上市(太貴、太久、沒市場玩不起),

真正的目的是發話題然後讓大公司(輝瑞、MSD、GSK之類)來買我們,他們才有工廠、資金、通路來獲利...

不過通常都在Phase II就會來接洽了啦,Phase III幾乎都會當寄生蟲依靠大公司來做實驗(樣本多數據多)

以上


小蟒蛇 wrote:
小魯我是念藥物設計...(恕刪)


真專業,個人認為最貼近事實
邱巫師 wrote:
真專業,個人認為最...(恕刪)


謝謝,我個人一點淺見罷了,說專業比不上前幾樓的大師,

我在藥物開發領域在業界才待了5年就出國找避風港了,

台灣的開發環境令人不敢恭維...

看到前幾棟樓同樣身為藥物開發的生技人觀點跟我如此雷同,

看來生技人都是很有良知的
小蟒蛇 wrote:
小魯我是念藥物設計...(恕刪)


專業文感謝!

從我一個外行人去看這幾天的新聞, 從部分新聞訊息帶出來的是很成功, 解盲沒過是因為2009年設計的實驗方法太舊, 只要重新設計實驗方法, 加上修改法令(搞不懂為何需要修改)之後就可以作為疫苗上市.

疫苗上市開始大量打就會有獲利了, 公司就能賺錢. 至於療效就需要長期追蹤.(長期不知道多久)

如果是這樣, 聽起來還滿想....... 買這家公司股票的, 因為接下來法令必改, 疫苗不就一定上市了嗎(起碼在台灣)? 療效是後面的事情.... 反正先講求不傷身
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