Ropeg FDA藥證申請有望如期完成審查
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4Q20F有望獲利。管理層透露，4Q20將出貨另一筆逾2億元的Ropeg(Besremi)訂單給歐洲授權夥伴AOP Orphan Pharmaceuticals (AOP；奧)，而仲裁判決可望在年底前出爐，之後將可認列仲裁期間的Ropeg回溯銷售權利金，我們認為回溯權利金約為3.6億元，以我們推估Ropeg的歐洲銷售額30億元及管理層透露的分潤12%得出。
期中審查會議獲美國FDA官員正面迴響，預示2021年3月13日的Ropeg藥證申請回覆日(PDUFA action date)將維持不變。藥華藥於9月23日完成與美FDA藥監委員就Ropeg治療真性紅血球增生症 (PV) 申請生物新藥藥證(BLA)案件審理的期中會議。過程中官員僅就臨床試驗數據分析給予建議，整體反應正面；雙方也已經開始磋商後續來台查廠時程，公司粗估應不會晚於今年底。在美國子公司及位於紐澤西的CRO合作夥伴在六月及七月皆已通過FDA查驗下，藥華藥有信心將可一次通過台灣廠查廠。
羅氏Pegasys年底或將退出美國市場，有望加速提升Ropeg滲透率。羅氏(瑞士)干擾素產品Pegasys為PV仿單外治療方案，預計今年底將在台灣下市。若Pegasys也在美國下市，我們認為將有利Ropeg全美滲透率提升。Ropeg作為療效更佳且副作用較少的新一代干擾素，將是目前1.3萬名使用Pegasys的PV病患銜接換藥的替代方案。公司亦指出Ropeg預計在1Q21將納入台灣健保給付藥品。台灣健保每年約給付5-6億元提供約2,500名的PV病患的治療藥品。
-投資建議
因在外流通股數在近期增資後有所變動，故我們調整目標價至143元，而Ropeg目前的藥證申請進展皆符合藥華藥原先預期，因此我們維持藥華藥「增加持股」評等。基於公司近期收購血液疾病藥品行銷暨物流廠商泛泰醫療(台；未上市)，我們調整2021年營收預估，並看好Ropeg 2021年在美上市後滲透率將因Pegasys或將退出美國市場，以及藥華藥積極拓展美國經銷通路而受惠。
這家成立於1996年的私人公司的發展迄今與主要的公開場合相去甚遠。現在應該有所不同。斯坦納解釋說：“今年我們將實現1.5億歐元的營業額。明年應該是2億歐元，到2030年將達到10億歐元。” “我們將銷售額的20％用於研發。”
首席執行官解釋說，是什麼使AOP Orphan與主要公司區分開來：“我們致力於開發和護理複雜疾病的患者。我們現在從維也納和Scipharm（薩爾；盧森堡；注）收購了Amomed Pharma GmbH。例如，第三季度，Scipharm一直在開發醫療產品，例如帶有遙控功能的可植入藥物泵。”
專注於被忽視的疾病
過去的重點是中歐和東歐，現在它已成為泛歐洲的業務。研究與開發負責人克里斯托夫·克拉德說：“我們正在應對被忽視的疾病，而這些疾病仍然缺乏良好的治療選擇。”他最初是來自生物技術領域（維也納Intercell）。
施泰納說，這是當前的里程碑：“在2019年2月，我們獲得了歐盟批准的新型聚乙二醇化干擾素α，ropeginterferon alfa-2b的批准。”該藥已成功用於罕見的血液病，真性紅細胞增多症，其中紅細胞病理增加，並伴有血栓形成。
Klade說：“ Ropeginterferon alfa-2b具有極長的半衰期。這減少了與α干擾素治療相關的副作用。”它通過一支筆進行管理，最初每兩週一次，然後每月一次。恆定的活動水平應該是更好的耐受性的原因。
臨床研究
超速效和短效β受體阻滯劑Landiolol目前正在進行多項臨床研究。已有批准用於心動過速（“心pal”）的治療，該藥物正處於臨床測試中，以治療感染性休克的重症監護病房。研究負責人解釋說：“我們大約有一半的臨床研究是代表我們進行的，另一半是科學家的純學術研究，他們想檢驗他們完全獨立創建的假設，而AOP Orphan提供產品專有技術。” 。
肺動脈高壓（“肺動脈高壓”）也是一種複雜的疾病。 “在這裡，我們依靠綜合療法的概念。所用的藥物之一曲前列環素是通過泵分配的。Scipharm正在開發一種可遠程控制流量的植入式藥物泵。我們為患者提供24小時專家熱線服務，建議和信息，在緊急情況下還可以組織醫學專家的具體幫助，“施泰納解釋說。
雖然ropeginterferon alfa-2b也在治療其他血液系統疾病（例如慢性粒細胞白血病（CML））的臨床試驗中，但維生素A製劑（視黃醇）可治療支氣管肺發育不良，這種情況主要發生在早產兒（懷孕28週） ）發生。
第二階段
使用Selisistat，迄今無法治癒的亨廷頓氏病的首批潛在藥物之一也在患者的II期試驗中。亨廷頓舞蹈病是由大腦神經細胞中的亨廷頓蛋白聚集引起的。所謂的Sirtuin抑製劑，如塞來司他（Selisistat），應該干預以調節這種情況。但是，也有這樣的假設，即肺中的ACE受體也可能以這種方式下調，這可能有助於Covid-19。
AOP Orphan的臨床研究主要由合同公司進行。斯坦納解釋說：“計劃，評估和控製完全由我們完成。” “研究發生在頭部，而不是試管中。”但是，奧地利的研究資助機構常常忽略了這一點。 “他們說：'您沒有任何實驗室。'”這完全是錯誤的做法。
這家成立於1996年的私人公司的發展迄今與主要的公開場合相去甚遠。現在應該有所不同。斯坦納解釋說：“今年我們將實現1.5億歐元的營業額。明年應該是2億歐元，到2030年將達到10億歐元。” “我們將銷售額的20％用於研發。”
首席執行官解釋說，是什麼使AOP Orphan與主要公司區分開來：“我們致力於開發和護理複雜疾病的患者。我們現在從維也納和Scipharm（薩爾；盧森堡；注）收購了Amomed Pharma GmbH。例如，第三季度，Scipharm一直在開發醫療產品，例如帶有遙控功能的可植入藥物泵。”
專注於被忽視的疾病
過去的重點是中歐和東歐，現在它已成為泛歐洲的業務。研究與開發負責人克里斯托夫·克拉德說：“我們正在應對被忽視的疾病，而這些疾病仍然缺乏良好的治療選擇。”他最初是來自生物技術領域（維也納Intercell）。
施泰納說，這是當前的里程碑：“在2019年2月，我們獲得了歐盟批准的新型聚乙二醇化干擾素α，ropeginterferon alfa-2b的批准。”該藥已成功用於罕見的血液病，真性紅細胞增多症，其中紅細胞病理增加，並伴有血栓形成。
Klade說：“ Ropeginterferon alfa-2b具有極長的半衰期。這減少了與α干擾素治療相關的副作用。”它通過一支筆進行管理，最初每兩週一次，然後每月一次。恆定的活動水平應該是更好的耐受性的原因。
臨床研究
超速效和短效β受體阻滯劑Landiolol目前正在進行多項臨床研究。已有批准用於心動過速（“心pal”）的治療，該藥物正處於臨床測試中，以治療感染性休克的重症監護病房。研究負責人解釋說：“我們大約有一半的臨床研究是代表我們進行的，另一半是科學家的純學術研究，他們想檢驗他們完全獨立創建的假設，而AOP Orphan提供產品專有技術。” 。
肺動脈高壓（“肺動脈高壓”）也是一種複雜的疾病。 “在這裡，我們依靠綜合療法的概念。所用的藥物之一曲前列環素是通過泵分配的。Scipharm正在開發一種可遠程控制流量的植入式藥物泵。我們為患者提供24小時專家熱線服務，建議和信息，在緊急情況下還可以組織醫學專家的具體幫助，“施泰納解釋說。
雖然ropeginterferon alfa-2b也在治療其他血液系統疾病（例如慢性粒細胞白血病（CML））的臨床試驗中，但維生素A製劑（視黃醇）可治療支氣管肺發育不良，這種情況主要發生在早產兒（懷孕28週） ）發生。
第二階段
使用Selisistat，迄今無法治癒的亨廷頓氏病的首批潛在藥物之一也在患者的II期試驗中。亨廷頓舞蹈病是由大腦神經細胞中的亨廷頓蛋白聚集引起的。所謂的Sirtuin抑製劑，如塞來司他（Selisistat），應該干預以調節這種情況。但是，也有這樣的假設，即肺中的ACE受體也可能以這種方式下調，這可能有助於Covid-19。
AOP Orphan的臨床研究主要由合同公司進行。斯坦納解釋說：“計劃，評估和控製完全由我們完成。” “研究發生在頭部，而不是試管中。”但是，奧地利的研究資助機構常常忽略了這一點。 “他們說：'您沒有任何實驗室。'”這完全是錯誤的做法。
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