老人與狗 wrote:
就看氣球吹到何時？...(恕刪)
前輩
看來您這次失準了
照ASH初步資料來看，成果應該是不錯。
應該還可以吹好一陣子囉!
2. 藥證就算申請通過,也還要好久時間.
法人指出，雖然臨床三期結果顯示，P1101 的副作用較 HU 低，且無 HU 的致癌可能性，但相較 HU 極為便宜的價格，每顆健保價僅約 13.2 元，P1101 每年至少 7.5 萬美元，如此的費用差異能否讓保險公司及患者接受，仍有待觀察。
(6446)藥華藥公告本公司策略夥伴AOP公司在2016美國血液病醫學會年會宣布Ropeginterferon alfa-2b於治療真性紅血球增生症的臨床具樞紐試驗結果
1.事實發生日:105/12/05
5.發生緣由:
本公司在台灣時間12月5日1:30PM於櫃買中心召開記者會說明策略夥伴AOP公司已於美國時間12月4日4:30PM在美國聖地牙哥市舉行的2016血液病醫學年會(ASH)，以口頭報告形式(Oral and Poster Abstracts 475號)發表有關P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)之第三期人體臨床試驗PROUD-PV最終結果。本公司茲就該口頭報告最終結果說明如下：
一、臨床試驗設計介紹
(一)試驗計畫名稱：PROUD-PV第三期臨床試驗的研究設計是採隨機性、開放性試驗(Open-Label)、多國多臨床中心、可監控的及平行對照組，來評估試驗藥的有效性及安全性。係Ropeginterferon alfa-2b(P1101)與Hydroxyurea(HU)對照組的比較，主要用於治療真性紅血球增生症(PV)的病患。該臨床試驗用藥代號為P1101。
(二)試驗目的：
主要療效指標(Primary Endpoint) 為接受AOP 2014(P1101)在12個月的治療後，達到血液學上的完全療效反應效率(CHR, Complete Hematological Response )與對照組HU是為非劣性(non-inferiority)來設計的。血液學上的完全療效反應(CHR)係定義為正常的血球容積比(hematocrit)、白血球指數、血小板指數及脾臟大小。
(三)試驗階段分級：在歐洲執行第三期臨床試驗
(四)藥品名稱：
1.藥名：Ropeginterferon alfa-2b (臨床試驗用藥代號為P1101)
2.劑型：靜脈注射針劑
3.劑量：有療效的漸進式劑量：10個劑量的層次是50~540 ug
4.用法：每兩週施打一劑
(五)宣傳適應症：真性紅血球增生症(PV)的第一線(First Line)治療用藥
(六)評估指標:主要療效指標(Primary Endpoint)係為組合性指標(composite Endpoint)：
(1)血球容積比指數<45%，三個月治療中不需要放血
(2)血小板指數<400 G/L
(3)白血球指數 <10 G/L
(4)恢復正常的脾臟大小
(七)試驗計畫受試者人數：共254位受試者，48所歐洲多國的醫學中心隨機取樣。
二、主要療效指標之統計結果及統計意義
1.PV患者使用Ropeginterferon alfa-2b治療12個月後在血液學上完全療效反應效率(Complete Hematological Response, CHR)與使用愛治膠囊(Hydroxyurea, HU) 患者顯示出達到非劣性(non-inferiority)的試驗結果。
已投入之累積研發費用：PROUD-PV於歐洲進行臨床試驗費用係悉數由AOP公司負擔；而本公司累積已投入之相關費用約新台幣395,105千元(不含前述費用)。
五、將再進行之下一研發階段：
AOP公司將以PROUD-PV臨床數據及進行中的長期延續臨床試驗(CONTINUATION-PV)於歐洲申請藥證上市之核准。而本公司也規劃將以這些臨床數據作為遞交予FDA進行申請藥證上市之核准，以行銷於美國。
(一)預計完成時間：
依據目前進度，若一切順利AOP公司預計於2017年第一季向EMA提出藥證申請；而本公司最快則預計在2017年第二季向美國FDA提出藥證申請。惟藥證實際核准時間及准駁與否均為歐盟EMA及美國FDA主管機關之職權，審查進度將視主管機關而定。
本公司P1101未來若順利經EMA與FDA核准，將有機會做為治療PV疾病的第一線藥物。另根據遺傳疾病家庭手冊(Genetics Home Reference)與歐洲Orphanet 期刊統計，估計美國及歐盟分別約有19.3萬及13.3萬PV病患，在目前缺乏FDA 核可的用藥下，若每位病患約美金8~10萬元的用藥醫療費用估算，每年潛在商機可達美金100億元。
就分子化數據來看，打 P1101 是有機會治癒的，至少惡化成 MF 的機率很低。
HU 的優點就是便宜跟口服，但還是有約四分之一的病人用此藥無效，或無法忍受其副作用。
這些人就是 P1101 的固定的族群，若一直用放血治療，會有血栓的危險。孤兒藥佔整個保險公司支出上的比例，其實是很小一塊，談判時不會像癌症藥等大藥這麼強硬。
有的選擇之下，保險公司不會因為便宜，且在明知有可能會致癌的機率下，還叫客戶吃 HU，若最後真的致癌了，在美國會被告到賠一大筆錢。這致癌的機率約 4~5% ，這些機率夠保險公司賠到吐血了。
新聞提到的法人看法中，這一句是誤導投資人的 =>>『......, 而其他既有干擾素產品的後續發展也需要觀察。』
若 P1101 通過核准的話，因為有保護期，醫生要用干擾素治療 PV ，只能用 P1101 ，其他干擾素是不能進入市場。此外，有幾個干擾素臨床三期因為副作用太高而失敗的，干擾素要打一年以上，副作用的程度就是一個很大的關鍵，不是阿貓阿狗牌的干擾素都能拿來打長期的。
後續的 (Phase IIIb) CONTINUATION-PV (延續臨床試驗)，目的是為了觀察病人進行P1101 用藥治療3年後, 是否達到停藥治癒的標準。現階段申請藥品上市，不需等 Phase IIIb 的結果。簡單的說，打 P1101 若干年之後，是有機會治癒停藥的，這是 HU 或是 JAKAFI 所做不到的。
PS:
HU 每顆健保價僅約 13.2 元.這是台灣特有變態價格，國外不是這樣賣的。
美國市面上的干擾素一個月約 3000~4000 美金/month 以上的費用。P1101 長效、副作用也比市面上的干擾素低，還是臨床三期通過治療 PV 的，賣 6000~7000 美金/month ，不過份。
美國網路上已經有出現，病人想把 HU 換成 Interferon 的聲音了，因為這些患者發現 HU 的並不能減緩 PV 本質上的惡化，同時會讓身體變的更差。 ( 我懷疑醫生開 HU 時沒有清楚告知可能的風險，但說了又能如何？當時的病人沒有選擇。)
To be or not to be.
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