干擾素在PV適應症的定位
https://www.onclive.com/peer-exchange/myeloproliferative-neoplasms-management/interferons-role-in-treating-polycythemia-vera?fbclid=IwAR3OM9sPZg-iNzBwtguE0N4eZWbZHQ7qbWipm7kt6WOxj3gOL9E-CBUrn7Q
Published: Thursday, Aug 08, 2019
發表日期：2019年8月8日
Harry P. Erba, MD, PhD: We’ve talked a lot about hydroxyurea and ruxolitinib, but interferon is still out there. Jamile, in which patients would you even consider interferon? Are there any data to support its use over hydroxyurea?
我們已經談論很多有關於HU和JAKAFi的部分，但干擾素仍在討論之外。Jamile, 甚麼樣的病患您會考慮使用干擾素治療？有任何的數據可以支持使用HU以外的治療？
Jamile M. Shammo, MD, FASCP, FACP: I don’t consider interferon for people who are interested in having children, women or men of child-bearing age, obviously. The data on interferon come from 2 sources. There’s the MPN [myeloproliferative neoplasm] Research Consortium trial, and then there’s the PROUD-PV, which is a multicenter, randomized, phase III study looking at ropeginterferon, which is a mono-pegylated interferon, a cleaner version, essentially.
我不考慮使用干擾素治療於有計畫生育的對象。目前干擾素的治療數據主要是兩個來源。其中之一是有骨髓增生性腫瘤研究聯盟(MPN Research Consortium)臨床試驗，再來就是PROUD-PV，這是一項多中心、隨機的臨床三期研究，研究的是藥華藥新一代長效型干擾素P1101，這是更純的，實際上是一種單一長效型干擾素。
They randomized patients who had PV [polycythemia vera] to either the ropeginterferon or hydroxyurea. Now, they allowed patients who had PV who have been treated with up to 3 years of Hydrea. Those weren’t necessarily treatment-naïve, and the primary endpoint was to look at complete hematological response at 12 months. The definition of that was absence of splenomegaly, freedom from phlebotomy for at least 3 months, and normalization of the counts. Now, interestingly, at the 12-month mark, there was really no difference. This was a noninferiority trial, so there was no difference between the 2 agents.
他們將PV病患隨機分配到藥華藥新一代長效型干擾素P1101或HU。他們接受曾使用HU治療三年的PV病患，未必是PV的新病患。主要療效指標在於12個月時的完整血液學反應。定義包含沒有脾腫大、至少3個月不需放血，並且數字回到標準值。有趣的是，這項試驗在12個月的時間裡療效沒有區別，這是一項非劣性試驗。
The 24-month follow-up did seem to suggest that perhaps responses are a little bit more robust in the interferon, and particularly when it comes to molecular responses. I think the word is still out on whether it’s the compound itself as opposed to Pegasys, and we’ll hear more from Ruben about the next trial.
為期24個月的隨機試驗則證實干擾素的反應率更好，特別是在分子反應。我想這些數據主要在於它本身的結構不同於羅氏干擾素Pegasys，我們將會從Ruben教授中聽到關於下一次試驗的更多資訊。
Harry P. Erba, MD, PhD: Ruben?
Ruben 教授？
Ruben A. Mesa, MD, FACP: The second study is with the pegylated interferon alfa-2a developed by Roche and Genentech, so slightly different formulation than the ropeg [ropeginterferon], which Jamile had mentioned with the other study. This was through the MPN Research Consortium, of which Rami is a fellow member, and that is an NCI [National Cancer Institute]-supported P01 grant that supports this small, cooperative group doing these studies. Many of us, including Mary Frances and others, were involved with the development and the conduct of this study.
Mesa 教授：第二項研究是由羅氏干擾素Pegasys，這與Jamile剛提到的新一代長效型干擾素略有不同。這項試驗是透過骨髓增生性腫瘤研究聯盟，Rami是成員之一，國家癌症研究協會(NCI)所撥款支持的研究。我們其中有許多人，包括Mary Frances和其他人都參與了這項研究的相關的研發。
What this study demonstrated most clearly was that at a year, for high-risk patients, hydroxyurea and pegylated interferon were equivalent. There’s a subtlety between the 2 drugs in terms of adverse effects and response, but clearly, both were efficacious as frontline for helping to decrease that risk of thrombosis or bleeding. They clearly both had an impact on symptoms, although some very bitterly, including some toxicities that were a bit more on the interferon side, such as fatigue or flu-like symptoms, and some others on the hydroxyurea side.
這項研究數據顯示出，在一年期的治療期間，對於高風險病患，HU和羅氏干擾素Pegasys是相同的。在不良反應和反應率方面，兩種藥物之間有些差異。但顯然兩種藥物都有助於降低血栓形成或出血的風險。它們都對適應症都是有療效的，雖然病患需要忍受干擾素的毒性如疲勞或流感症狀或是像HU這樣的相關毒性的痛苦。
Now, the study had limitations in terms of power, duration, and length of therapy due to a variety of implications in terms of access to the drug and other things. What we’re not able to answer is, at 5 years or 10 years, is interferon a better therapy? It may well be, in terms of a better, longer-term control of the disease over hydroxyurea. Although this study, by those limitations, isn’t able to answer that. I would say the discussion I have with patients currently is around that initial cytoreductive therapy. I think these 2 studies do support that interferon is a reasonable alternative for hydroxyurea as your frontline therapy—for younger patients, women of child-bearing potential, people at higher risk of skin cancers, and any number of things, but I think it’s a solid frontline consideration.
受限於療效、有效期間以及治療時間的局限性，我們目前無法回答在長達5年至10年的治療時間，干擾素是否更好的治療方式？從症狀的控制來說，也許干擾素是比HU更好的治療選擇。雖然受限於臨床研究種種限制，現在仍無法回答這個問題。我目前與病患的討論是在初期的細胞減滅療法，我認為這兩項研究確實支持干擾素合理取代HU成為一線治療用藥治療於年輕的病患以及有生育計劃的女性、高風險皮膚癌的人以及其他，但作為一線用藥治療毫無疑問。
Harry P. Erba, MD, PhD: Before these trials, there were experiences, phase II studies, showing that you can actually have molecular response decrease in the JAK2 allele burden. Mary Frances, is this something important? Should we be monitoring JAK2 allele burdens with interferon or ruxolitinib, and has it translated into any important endpoints?
在這些試驗之前，有臨床二期的數據顯示出可以減少JAK2等位基因負荷的分子反應。Mary Frances，您認為這件事重要嗎？我們是否應該觀察干擾素或JAK2等位基因負擔的數據，並且作為一項重要的療效指標？
Mary Frances McMullin, MD, FRCP, FRCPath: Not yet. I don’t think we know whether it’s important. Then you get to JAK2 mutation, the primary event, and that’s another full discussion, but certainly in the French interferon trials, some of them had major decreases in the JAK2 burden. PROUD-PV starts to show a small decrease in the JAK2 burden. Then, some of the French patients were able to come off treatment, although it was a phase II, yet there was no control group. That may be important, but we really don’t know. Again, conceptually, if you’re thinking what you want to do to cure the disease, getting rid of the mutant clone would make sense. Most laboratories don’t have enough for routine monitoring yet, and I don’t think you’re going to change treatment on the basis of the allele burden, but I think that may be where we want to go in the future.
還沒有，我們尚未確認這是否重要。JAK2突變是另一項討論方向，但在法國的干擾素臨床中，是有其中一些病患JAK2等位基因負擔大幅下降。PROUD-PV數據呈現出JAK2等位基因負擔略有下降。有些法國病患在臨床二期接受治療，但這沒有對照組。也許這是重要的，但我們目前真的不了解。其次，如果從概念上講，如果要達到治癒標準，那麼根除突變的克隆才有意義。大多數實驗室尚未足夠去常態性監測，我想你不會根據等位基因負擔來做為治療方法，但這可能是我們未來想要的目標。
Harry P. Erba, MD, PhD: Outside of a research setting, it doesn’t sound like anyone monitors this for guiding therapy or recommends it.
研究以外，聽起來不像任何人有監控這個數據做為治療方向。
Ruben A. Mesa, MD, FACP: We continue to look for the equivalent of a BCR-ABL–type monitoring level. Unfortunately, I don’t think JAK2 V617F is it.
我們持續找出可監控等同於BCR-ABL融合基因的機制。不幸的是，我不認為JAK2 V617F突變是。
Harry P. Erba, MD, PhD: OK.
Rami Komrokji, MD: Other mutations can sometimes be helpful. The presence of other mutations, whether it’s in terms of disease risk assessment, or sometimes predicting therapy. For example, with interferon, I think there are some data suggesting, for example, if patients have an IDH1 or IDH2 mutation, they may not benefit from the treatment. As mentioned, I don’t think we monitor this on a regular basis in the clinic.
其他突變有時會有所幫助。如觀察其他突變用來進行疾病風險評估，或偶爾用於治療的預測。舉例來說如果病患有IDH1或IDH2突變，那干擾素治療也許無法從中獲益。如上所述，我認為我們一般不會在診所定期監測這些。
2019.08.16
https://tinyurl.com/y39xd6su
美國時間2019年8月14日，藥華藥公司接獲FDA授予Ropeginterferon-α-2b (P1101) PV適應症的藥證申請號碼，即BLA Number，號碼為761166。依FDA規定，在提出申請後三個工作天內可取得號碼。本公司在2019年8月12日提交申請BLA number，申請資料包含藥品適應症名稱及FDA審核單位。詳細BLA number申請流程請參考註解[1]。
藥華藥公司之Ropeginterferon-α-2b (P1101，現商品名Besremi) 於2014年取得美國FDA IND number (號碼為119047)。
公司在進行新藥的商業化臨床試驗計畫前必須先向FDA申請IND number[2]；在BLA送件前必須再事先向FDA申請BLA number，未來提交FDA的文件都須依被授予之BLA number進行查詢及審核。
[1] BLA number申請流程詳見FDA官網:
https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/requesting-pre-assigned-application-number
[2] 詳見FDA官網: https://www.fda.gov/drugs/types-applications/investigational-new-drug-ind-application
2019.08.19
http://www.pharmaessentia.com/tw/news_latestdetail/%E8%82%A1%E6%9D%B1%E9%97%9C%E5%BF%838%E6%9C%8814%E6%97%A5%E5%9C%A8%E5%85%AC%E9%96%8B%E8%B3%87%E8%A8%8A%E8%A7%80%E6%B8%AC%E7%AB%99%E4%B9%8B%E9%87%8D%E5%A4%A7%E8%A8%8A%E6%81%AF%E5%85%AC%E5%91%8A%E4%BA%8B%E9%A0%85-%E8%91%A3%E4%BA%8B%E6%9C%83%E6%B1%BA%E8%AD%B0%E8%BE%A6%E7%90%86%E7%8F%BE%E9%87%91%E5%A2%9E%E8%B3%87%E7%A7%81%E5%8B%9F%E6%99%AE%E9%80%9A%E8%82%A1
日前股東關心本公司於8月14日在公開資訊觀測站之重大訊息公告事項:「董事會決議辦理現金增資私募普通股」。因市場上的募資工具眾多，本公司不排除未來利用各項管道進行募資，使募資管道更多元，有利於公司長遠的發展。
因此，本公司依循同業以及其他上市櫃公司如友達、旺宏、明碁醫等做法，讓募資管道更多元，也讓公司經營更有彈性。本公司依法令規定先於董事會提出通過多元的募資管道，再提交臨時股東會中決議。
依照我國現行證券法令規定，公開發行股票之公司進行募資時授予多種工具。根據法規規範，私募、公募與海外存託憑證(註)均屬於上市櫃公司可以使用的募資方式。
藥華醫藥上櫃掛牌前後僅採用公募方式進行，募資相對單一。現今市場上有許多募資方式，藥華醫藥在進行內部評估時，將採取比較彈性多元的募資方式，以利公司長遠的發展。
註：有價證券已在證券交易所上市或依財團法人中華民國證券櫃檯買賣中心證券商營業處所買賣有價證券審查準則第三條規定在證券商營業處所買賣之公開發行公司，得申報募集與發行海外公司債、海外股票、參與發行海外存託憑證及申報其已發行之股票於國外證券市場交易。
1.事實發生日:108/08/22
2.公司名稱: 藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司Ropeginterferon alfa-2b ( P1101) 之原發性血小板增生症(Essential Thrombocythemia, 簡稱ET) 三期臨床試驗計畫已接獲中國國家藥品監督管理局受理通知書。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b ( P1101 )
(2)用途：治療原發性血小板增生症患者。
(3)預計進行之所有研發階段：進行三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。
(4)目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗 (含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司Ropeginterferon alfa-2b ( P1101) 之原發性血小板增生症三期臨床試驗計畫已接獲中國國家藥品監督管理局受理通知書。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用
(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：進行三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。
A.預計完成時間：預計2~3年完成，惟實際時程將依執行進度調整。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況:
ET的病人數與PV的病人數相近，美國和歐洲地區的病人數加總大約四十多萬人。目前ET的第一線用藥是仿單標示外的愛治膠囊（hydroxyurea)，第二線用藥則是Anagrelide，美國FDA在20多年來沒有批准ET新藥上
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
2019-08-26
藥華藥合作夥伴美國Athenex公司(前身為Kinex Pharmaceuticals)先前公佈轉移性乳癌三期臨床試驗結果-口服Paclitaxel和Encequidar(Oraxol，統稱口服紫杉醇)的反應率顯著高於靜脈注射Paclitaxel。
Athenex將以此臨床試驗結果在美國申請藥證，藥華藥公司自美國Athenex取得授權在台灣與新加坡、越南三地之新藥Oraxol。醫藥品查驗中心（CDE）同意以在台灣執行24位受試者的藥物動力學（PK）試驗結果、臨床療效及安全性等數據，再加上授權合作夥伴美國Athenex公司在南美洲的三期臨床試驗數據，即符合向TFDA申請批准送件新藥查驗登記（NDA）的條件。藥華藥亦將以此臨床試驗結果加上24個台灣患者的實驗數據(臨床+PK)申請台灣藥證，預計申請台灣藥證時間9個月~18個月。藥華藥依據合約支付Athenex公司里程碑授權金NDA申請30萬美金。
Oraxol（口服紫杉醇）為太平洋紫杉醇之口服劑型，是治療癌症的創新發展。太平洋紫杉醇的「靜脈注射劑型」（IV Taxol）已經被核准使用於各種不同的癌症治療，透過將「醣蛋白抑制劑」HM30181與Oraxol結合，令紫杉醇可以通過口服給藥，促成增加腫瘤病人對太平洋紫杉醇口服的吸收。
近年來，藥華藥在癌症新藥的研發產品線逐步擴增，除與Athenex密切合作進行乳癌的臨床試驗，在胃癌，食道癌的全球多國多中心臨床試驗中，藥華藥更是全力參予執行，參與該項等之病人絕大多數出自台灣，也均由藥華藥同仁負責共同收案及執行，不僅造福台灣病患，更使公司同仁有全程參與及學習癌症臨床實務經驗，緣此藥華藥遂積極規劃 Oraxol的適應症的延伸，及後續的臨床試驗。除此之外，藥華醫藥也積極切入癌症免疫治療及相關產品線，布局漸趨完整，未來不僅可以使國人接受最先進藥物，更是公司團隊未來以台灣研發為出發點，全方位投入全球癌症發展之根基。
Ida Idic
9月1日下午3:48
Hi everyone :)
I was there in wednesday at my hematologist. After 4 weeks with Besremi is platelet 759 000 .... two months ago would 880 000....no big difference. ..orther values is better....Symptoms MPN have improved and I have no side effect.
Hi, 大家好, 我於週三見到我的血液科醫生，四周的療程我的血小板數字由兩個月前的880000降到759000，並無太大差異，其他數字有改善。骨髓增生性腫瘤症狀改善且沒副作用。
Angie Zhu interferon djeluje polako. daj mu vremena
Angie ：干擾素正在產生作用，給它一些時間。
Ida Idic Angie Zhu Znam ☺ moj Dr. kaze isto
Ida：我知道，醫生也是這麼跟我說的。
Jo Figeys It may take a while before the interferon does what it needs to do.
JO：干擾素需要一些時間發生效用
Jo Figeys You continue with the Besremi?
JO：你還持續使用藥華藥新一代干擾素Besremi?
Ida Idic Jo Figeys Yes, but dose is high. ...75 mcg two weeks ...after that 100 mcg every 2 weeks
Ida：是的，但劑量很高，前兩週是75 mcg，現在，現在是每兩週100 mcg。
Vandana Mishra Ida Idic u r taking besremi for ET??
Vandana Mishra： Ida, 您是ET 病患嗎?
Ida Idic Vandana Mishra I have PMF
Ida：Mishra, 我是原發性骨髓纖維化(PMF) 病患
Vandana Mishra #idaidic Ohh God bless u
Vandana Mishra：祝您好運
Vandana Mishra #idaidic Can ET patient also take besremi ?any idea??
請問ET病患能否使用藥華藥新一代干擾素Besremi嗎? 有沒有任何建議?
Jo Figeys Vandana Mishra yes!
Vandana Mishra, 可以
Calr Typetwo Besremi is currently not yet available for ET or PMF. Please understand that Ida I. is a patient from Prof Gisslinger, he was the lead of the Besremi trial in Austria. It is normal she could get acces to the drug for her PMF through her MPN Expert. Other patients need some patience. It will become available one day, but every drug need to go through several authorisation cycles.
目前藥華藥新一代干擾素 Besremi 尚未被核准用於 ET 或 PMF。因為Ida 是 Gisslinger 教授的病患，而他是奧地利Besremi 臨床試驗的主導者，所以可以透過他的協助取得Besremi 治療PMF。其他病患還需要一些耐心。它將在未來某一天會上市，但每種藥物都需要經過相關的授權上市程序。
Vandana Mishra #calrtypetwo I m just eager to know that if besremi is yet under trial then why pegasys is going to be out of market.how pegasys dependent patient will manage without it!!
calrtypetwo, 我只是想了解為何藥華藥新一代干擾素 Besremi 仍在臨床的情況下, 羅氏干擾素要退出市場, 這樣依賴羅氏干擾素進行治療的病患該怎麼辦？
Vandana Mishra I have read abt many patients that they managed to get completely cured from pegasys.so i m planning to import it from other country..n now i m hearing that it will be discontinue from market..
I m quite worried abt this.
我過去看到很多病患因為使用羅氏pegasys而完全治癒。所以我打算從其他國家進口，聽到羅氏pegasys將停產，我很擔心。
Calr Typetwo Vandana Mishra : Pegasys was never a "cure" : I am also using Pegasys, but I am still sick. My blood counts are good, but Pegasys can not take away the disease. Pegasys will stay available for some time, but you need to understand that Pegasys was not a drug created for MPN, it was for hepatitis patients. There is now a better drug for hepatitis ( not from Roche ), so Roche will one day decide to stop producing it, also because there is now a newer form of pegylated interferon, which is Besremi, and it is also not from Roche.
Vandana：羅氏干擾素Pegasys 從來都沒有“治癒”，我也是使用羅氏Pegasys的病患，但我仍然生病中。我的血液數量控制得很好，但羅氏干擾素Pegasys 無法治癒。羅氏干擾素Pegasys近期仍會在市場上一段時間，但您需要了解羅氏干擾素Pegasys 當時不是創造用來治療骨髓增生性腫瘤(MPNs)的用藥，主要是針對肝炎的感染疾病。現在有更好的肝炎用藥（不是來自羅氏），加上藥華藥新一代干擾素Besremi也不是羅氏所研發，所以羅氏干擾素有一天會停產。
Ida Idic Calr Typetwo Many patient has receiced Besremi - doctor say that ...but I do not know with which diagnosis.
Calr Typetwo，醫生跟我說許多病患都接受藥華藥新一代干擾素Besremi進行治療, 但我不知道是甚麼適應症.
Ida Idic Calr Typetwo Besremi comes from AOP ORPHAN Pharmaceuticals Vienna
Calr Typetwo，藥華藥新一代干擾素Besremi是從奧地利維也納的AOP 製藥公司所生產。
2019.09.05
http://www.pharmaessentia.com/tw/news_latestdetail/9%E6%9C%884%E6%97%A5-FDA-%E7%9A%84-Pre-BLA-%E6%9C%83%E8%AD%B0%E7%B5%90%E6%9E%9C%E6%AD%A3%E9%9D%A2
原訂 2019 年 9 月 4 日下午公司與 FDA 審查生物新藥小組會議如期舉行，本次面對面會議由 FDA 官員醫學顧問副處長列席指導，參加官方成員包含醫學官、臨床醫學、生物統計、法規、藥物動力學、臨床藥物學。除了非臨床外，審核成員共11官員均到場進行溝通。
藥華醫藥團隊到現場的同仁及顧問團（含前美國 FDA 臨床醫學副處長、生物統計學副處長）另負責統計的 CRO 公司 CEO 等共十一位代表，另電話視訊參加者也近十人，包括前 EMA 醫官、前美國 FDA 法規副處長、及公司參與主管等。本次會議公司團隊行政領導一如往常，由美國公司研發副總 Dr. Zimmerman 主持，臨床醫學則由與公司合作近五年醫學顧問，美國 MPN 最權威醫學意見領袖德州安得生癌症醫學中心史教授親自代表說明。
會議開始按慣例在官員先自我介紹後，接下來我方成員也一一報上名。會議開始後，會議主持人 FDA 醫學副處長就和我們醫學領導輕聲交談並行敘舊，幽默交談並引起大家笑聲連連，氣氛一下子就輕鬆了起來。會議不久馬上進入最關鍵的部分，由我們公司醫學顧問史教授代表提出十張投影片說明我們正在進行中有關送件的臨床、非臨床、和生物統計學凖備的方向及相關資料充分與否向FDA提問，如是就可以完成 BLA 送件並行取得在美國的上市許可。
會中美國史教授説明過程中均以肯定及幽默的方式回答官員提問的細節，席間進展非常順暢，氣氛相當融洽。結尾時，審核主醫學官首先感謝我們所有的準備資料，並且説非常有幫助他們的審查，隨即追問送件日期是否仍按原定時間表，也就是在年底之前完成送件。我方均以肯定且明確回覆：「是的」，並説我們會更努力，或許有機會更提前完成 BLA 送件並取得在美國的上市行銷藥證。
另外在此特別説明大家一直關心的，關於我們是不是要再做小三期或大三期。事實上在與美國 FDA 溝通超過五次的過程當中，對於補做第三期以確認有效性及安全性，自始至終就不曾是選項。如今可以完全確定的是，目前為了 BLA 的送件，應用現有的歐洲第三期的臨床數據及依 FDA 新規範的統計運算方式所得初步結果，對他們統計部門來說是合理可以接受的。接下來公司就要快馬加鞭，按原計劃時程在年底前送件成功。
2019.09.16
藥華藥美國Pre-BLA會議已於8月28日和9月4日結束，經過4月11日的面對面會議，FDA提出14點摘要以加強公司送件準備。同時FDA也建議接下來直接進行pre-BLA會議，將會議分成兩次，也就是8月28日的化學製造管制 (Chemical, Manufacturing, Control，簡稱CMC) 會議和9月4日的Non-CMC會議。
這樣的安排，除了讓公司有充足的時間準備，也有助於公司能把目前所有準備事項在會議中得到完整回覆和討論。緣此，公司在4月11日會議後就聚集國內外同仁、顧問及統計學家等開始準備生物製劑藥品上市查驗登記 (Biologics License Application，簡稱BLA) 草稿。
Pre-BLA會議討論的內容重點主要針對CMC、送件的格式、法規、統計作細部討論。
由於行銷考量，未來在美國的針劑預計從歐盟的筆型設計改為預充填針劑。8月28日CMC會議是針對這部分作細部的討論。按照慣例，公司在會前一個月將會議資料給FDA，FDA在會議的前一週週五回覆意見。收到意見後，公司同仁及顧問團隊馬上在週末開始展開討論並草擬回覆，然後在會議的前一天寄給FDA。雙方在會議前有充分地前置作業，如此一來，會議進行的很有效率、也很順利。
在Non-CMC會議也是如此，公司在8月5日遞交9月4日的會議資料給FDA，接著在8月30日(美國勞工節連假前夕) 收到FDA回覆 (大約20頁左右的資料)。公司收到資料後隨即召集美國和台灣同仁及顧問日以繼夜趕工準備資料回覆FDA，並在會議前一天提交給FDA。
申請美國一般藥證需要付申請費。2019年美國藥證申請費用是美金 $2,588,478元。因藥華藥新一代干擾素P1101使用於真性紅血球增生症 (Polycythemia Vera，簡稱PV) 已於2012年獲得美國孤兒藥認證資格。孤兒藥資格認證在申請藥證時可以豁免申請費，因此，藥華藥申請PV藥證時不需要付申請費。
美國孤兒藥資格認證在公司送件申請PV藥證上除了可以豁免申請費，還能在上市後享有7年的市場專賣權。
依據美國孤兒藥法案 (Orphan Drug Act of 1983)，適應症病人數族群只要少於20萬人即符合孤兒藥資格。Besremi在2012年4月2日獲得美國孤兒藥資格認證。未來在FDA核准Besremi® PV藥證時，孤兒藥資格認證就會完成程序，7年專賣權將從藥證核准日起計算。
日期：2019/9/18
【財訊快報／記者劉居全報導】
藥華藥( 6446 )P1101(Ropeginterferon alfa-2b)用於治療原發性血小板增生症(Essential Thrombocythemia，ET)的第三期人體試驗計劃案日前已獲FDA(美國食品藥品監督管理局)通知可以進行臨床三期試驗，藥華藥正式在美國及全球啟動ET臨床三期試驗。台灣及其他亞洲國家如日本、中國、韓國也將陸續送出臨床試驗申請，預計3年完成試驗。
藥華藥指出，原發性血小板增生症在美國已近22年沒有藥品被FDA核准通過，沒有藥品被FDA核准進入臨床三期試驗。藥華藥首開先例，獲得FDA批准進入三期臨床試驗，實是經歷4年多來的溝通。此次的ET三期臨床試驗為全球多國多中心的取證臨床試驗計畫，參與國家包括美國、台灣、韓國、日本以及中國，時程預計3年，試驗完成後可以申請各參與試驗國家的藥證。
本次ET試驗計畫案經過多年邀請許多於該領域最出色的頂尖意見領袖與FDA溝通後而完成。藥華藥四年前在真性紅血球增生症(Polycythemia Vera, PV)臨床三期試驗中，發現部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b後，除紅血球數量趨於正常外，過高的血小板數量也明顯下降。因此，公司決定就遞交ET三期臨床的計畫案與FDA進行討論；而FDA基於先前市場上ET的臨床試驗三期結果不盡理想，所以在審查藥華藥的ET三期臨床試驗計畫案時格外慎重。
兩年前，由於藥華藥在PV的臨床三期試驗結果達優越性，藥華藥依此結果重新擬定ET三期臨床的計畫案向FDA叩關；去年12月與FDA面對面的會議溝通後大致方向已定，遂於今年3月再修改後送出ET三期臨床計畫案。FDA對於本次送交第三期臨床最關鍵的三要項、同時也是將來被核准優越性的根據：目標族群、對照組用藥以及主要治療指標三大項完全同意，但對少部分執行細項再提出建議。藥華藥依照FDA提出的審查意見做完修正後，會同統計分析計劃案等一併於7月底送出申請，並於近期獲得FDA核准。
由於目前ET適應症中唯一被FDA核准的是安閣靈(Agrylin)，是用於服用愛治膠囊無效或無法忍受其副作用的病患。由於20多年來在ET適應症上沒有新藥再被FDA核准上市，藥華藥的Ropeginterferon alfa-2b對於全球ET病患將是一大佳音。
2019.09.25
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藥華醫藥以新穎藥物開發計劃參與台灣默克公司新興生物科技徵選活動，獲得新興生物科技二等獎。
台灣默克公司為鼓勵生物科技發展與推動新興生物技術，每年在全球包括歐美及亞洲地區舉辦新興生物科技徵選活動。2019年第八屆默克新興生物科技徵選活動在台灣地區首次舉辦。頒獎典禮於9月24日在台北晶華飯店舉行，本公司由欒營運長代表接受頒獎，獲頒價值新台幣160萬元的默克相關產品或技術服務。
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