但對於我們因了解而持有的長線投資人而言，股價還在這載浮載沉，讓我們還能持續低價買入!著實感謝啊！
G網的言論就一笑置之吧！
沒事多看看法說會影片https://youtu.be/USdu8DS4-9k
買了機票上飛機就要搭到目的地!💪
換個角度多去看看這顆藥的受惠者-pv病患現在是用甚麼治療方式在治療，面臨甚麼樣的痛苦……
他們對這顆藥的誕生是抱持甚麼心態?彷如大海中漂來一根浮木般充滿希望!
當我用這角度來思考時除了不容易被甩下車還很驕傲擁有這間公司的機票呢!
我們的公司（藥華藥）只管秉持救人宗旨繼續往前走!我們小小股東們挺你到底!
大家堅持啊!
馬刺迷 wrote:
今天藥華藥股價應該拉...(恕刪)
2018.12.14
https://goo.gl/Xg5yBb
藥華醫藥（台灣櫃買中心股票代碼：6446，簡稱”藥華藥”）今（16）日表示，自主開發的新藥Ropeg（P1101，商品名Besremi）於歐洲時間13日獲歐盟人體用藥委員會(CHMP)給予推薦上市許可之正面意見，適用於治療不具脾臟腫大症狀的真性紅血球增生症(PV)成人病患，此舉代表在提交給歐盟委員會(EMA)複核後的67天內即可正式取得藥證，成為台灣首張EMA核准之蛋白質新藥，Besremi更將是全球首創第一線治療PV的單一藥物，不僅為藥華藥營運寫下關鍵里程碑新頁，將開始享有銷售分潤挹注，也為台灣生物新藥產業締造首闖歐洲市場成功經驗。
藥華藥指出，歐洲夥伴AOP公司於2017年2月向EMA遞件申請Besremi之上市許可審查，已獲得歐盟CHMP給予推薦上市許可之正面意見，該《意見》摘要刊載於歐洲藥物管理局(EMA)官網，將在歐洲公共評估報告(EPAR)中公佈，並提交歐盟委員會複核，預計67天內完成各項行政程序即正式取得EMA核發藥證，且翻譯成所有歐盟的官方語言於歐洲正式上市開賣，屆時藥華藥將會開始生產供應AOP銷售所需之原藥料，並且享有AOP於歐洲市場銷售的分潤挹注，摘下新藥研發成績的第一顆果實。
歐美約各有十多萬PV病患數，目前僅能以定期放血、服用舊有癌症用藥Hydroxyurea (HU)或傳統干擾素等來控制疾病症狀，無法完全根治。近年雖然有二線藥物Jakafi（適用於服用HU後效果/耐受性不佳的患者）核准上市，但根據近期美國、歐洲及台灣等地的血液疾病領域權威醫生相關臨床發現，Jakafi在給藥後的症狀雖明顯改善，但在停藥後的疾病症狀不但回復且會更為惡化，PV疾病仍然缺乏一線核准用藥，而藥華藥自主開發最新一代長效型干擾素Ropeg的臨床設計即針對PV病患在第一線用藥的標準療法，並採雙周注射一次，有效提升耐受性與方便性，且副作用低，目前歐洲藥證即將到手，預期醫師的用藥方式會出現大幅度改變，Besremi將是PV病患第一線用藥的最好選項。
CHMP的《意見》中指出，Besremi為注射液，提供250微克/0.5毫升和500微克/0.5毫升兩種劑量，Besremi的活性物質為ropeginterferon alfa-2b，其作用機制為抑制造血細胞和骨髓纖維母細胞的增殖，並抑制促使骨髓纖維化發展的生長因子和其他細胞因子的作用。Besremi的好處在於能使真性紅血球增多症患者可達到完全血液學反應。最常見的副作用是白血球減少症、血小板減少症、關節痛、疲勞、流感症狀和肌痛。有關完整的適應症是：”Besremi 是適用於不具脾臟腫大症狀的真性紅血球增生症成人病患單方藥物之治療”。其建議須由對此疾病有治療經驗之醫師開立處方。
Besremi於2011年間取得孤兒藥資格，上市後的藥品訂價彈性大，若依Jakafi在美國的銷售經驗，自2011年核准上市後的藥價逐年攀升，6年間漲幅超過六成，年銷售額亦同步擴增，目前來自PV藥物的貢獻約占Jakafi營收的三成，由於Besremi為第一線用藥，預料可取代傳統干擾素或 HU的治療方式，甚至有進一步滲透分食Jakafi市場份額的機會，未來成長空間大。
在取得歐洲藥證後，藥華藥表示，將會同步啟動多項重要工作，明年起公司營運將大步向前邁進：包括加速與FDA溝通申請美國藥證、並持續推動日本、中國等地的市場布局，以及擴大Ropeg適應症的應用等，其中，治療血小板增生症（ET）的第三期人體臨床試驗將於明年第一季啟動，期造福更多病患，創造Ropeg更大的市場價值。
J.J. Kiladjian 醫生在ASH 2018 重點研究；藥華藥新一代長效型干擾素 P1101 對比 HU 的三年期追蹤；以及針對25歲以下的骨髓增生性腫瘤(MPNs)病患診斷；以及干擾素和砷(Arsenic)對於JAK2 突變標靶研究。
by David Wallace
David Wallace
(附註：David Wallace 本身為PV 病患, 創立PV Reporter平台。)
Dr Jean Jacques Kiladjian, Professor of Clinical Hematology, Hopital Saint-Louis, Paris, France interviews with David Wallace, PV Reporter at ASH 2018. Discussing Ropeg 3 year follow up vs. Hydroxyurea, MPNs in patients under the age of 25 at diagnosis, targeting the JAK2 mutation with Interferon and Arsenic.
法國巴黎Saint-Louis 醫院臨床血液學教授 Jean Jacques Kiladjian 醫生於 ASH 2018 接受 PV reporterr 的 David Wallace 採訪。討論新一代長效型干擾素 P1101 對比HU 的三年期追蹤；針對25歲以下的骨髓增生性腫瘤(MPNs)病患診斷；干擾素和砷對於JAK2 突變標靶研究。
David Wallace：
下一階段我們要來討論過去幾天被批准用於恩慈療法的藥華藥新一代長效型干擾素 P1101, 可以請您解釋這些治療適合用於哪些適應症以及恩慈療法指的是？
Dr Jean Jacques Kiladjian：
這主要是美國的程序, 法國並沒有, 我們有另外一項在藥物被批准前的程序, 稱為"病患藥物使用計劃"(Patient Named Program), 這接近於恩慈療法。
但對於新一代長效型干擾素 P1101 而言, 至少在歐洲它接近被批准用於PV適應症的治療, 且極有可能是一線用藥治療因 PROUD-PV 設計病患群幾乎都為一線用藥。我們在周一早上的ASH 會議上也會簡報三年期相較於HU的追蹤臨床成果, 臨床結果證實隨機分配到 P1101 和 HU 組 PV病患在三年的臨床結果中, 不論是血液學反應以及分子反應上, P1101組均有著較好的表現。
根據上述結果, 我們期盼可以在2019年初取得 EMA 批准上市許可, 讓我們的病患可以取得使用。所以在美國有這個管道可以取得這項藥物是很好的, 在歐洲地區尚未有這樣的取得方式。依照我們的經驗來看, 從臨床試驗來看, 病人耐受度很好, 每兩周治療一針, 以及我的大多數病患至目前僅需要每月一針, 這真的是十分便利的。
David Wallace：
是的, 目前我自己就是每月一針的劑量, 這真的很棒！
Dr Jean Jacques Kiladjian：
這真的是對病患的一大改善！我們曾在三年前進行 Fedratinib臨床, 但 FDA 停止了臨床試驗原因是疑似病患產生了神經毒性, 後來在針對每個病人一對一比對後, 說明此副作用非該藥引起, 所以這項藥物起死回生, 我們有一項臨床可以提供更多的安全性數據, 可以對該神經毒性有更清楚的了解。
當然, 這項藥物主要是用在MF, 讓病人有著JAKAFi以外的藥物選擇, 而這也可以用在早期如PV、ET病患, 但現階段主要以MF病患治療為主。
註：FDA應於2013年要求賽諾菲中止試驗。
David Wallace：
我們知道很多MPN病患們正在尋求更多的治療方式, 所以我們很樂見這個情況發生。
Dr Jean Jacques Kiladjian：
是的, 我們需要更多去了解這樣的藥物背景、可行性以及療效、藥物毒性的屬性, 我們需要了解藥物的限制, 畢竟不是每個人都可以忍受干擾素, 就像某些人有著自體免疫疾病若施打干擾素, 可能會導致疾病惡化的風險, 所以我們需要其他的藥物來進行治療上的選擇。
David Wallace：
我們知道您有一項研究是針對25歲以下的骨髓增生性腫瘤(MPNs)病患, 能否說明一下？
Dr Jean Jacques Kiladjian：
針對年輕病患我們常諮詢我們我們的兒科同仁醫生, 主要是ET病患, 主要是我們沒有太多的數據, 因為這類病患群極少。兒科醫生同仁他們有自己的研究但不會追蹤到16、18歲病患, 所以我們無法知道後續情況。另一方面, 很少病患是在孩童時期被診斷出來, 到我們追蹤時已是20歲了, 所以我們有一個想法是蒐集這些年輕病患的數據, 這些年輕病患均在25歲以下, 並看看是否和其他病患群有所差異, 通常病患群都在50-60歲上下。
這是歐洲地區很大的一個協同合作, 主要在歐洲血液協會在骨髓增生性腫瘤(MPNs)的工作群組, 我們總共會收集335名在25歲以下的骨髓增生性腫瘤(MPNs)病患, 觀察併發症的狀況、看是否有更多或更少的血管反應症狀、突變的狀況是否有不同, 是否有不同的突變, 我們正在建立這資料庫。
其中一個結果很有趣, 我們在年輕族群中發現較多的ET病患、發現更多的三陰性疾病，但我們對於心血管事件的資料較少，雖然我想是因為年輕病患緣故，但因為這樣就說不去治療我想是不對的, 因為血栓也是一種血管症狀，也許他們會在這些年時間曝露在風險之中，也許有了完整的資料庫後會理解到僅在年輕病患中使用阿斯匹靈是錯誤的。
David Wallace：
我想這讓病患聽到可以理解治療方式是持續在進步的, 並讓大家理解我們正逐步邁向治癒以及更好的治療。最後我看到有一個砷和干擾素治療標靶治療JAK2 突變的合併療法, 很難想像砷(Arsenic, 俗稱砒霜) 可以用來治療, 某些人認為這會殺人。
Dr Jean Jacques Kiladjian：
各位病患不要緊張, 雖然我們過去都有這個認知, 但這個藥物目前在血液疾病上有著非常好的療效, 像是治療急性前骨髓性白血病(APL), 它可以延長病患的存活期, 它是一種急性白血病的罕見症狀, 先前被歸類在最糟的一類疾病, 但現在用砷進行治療後, 有著很好的血液學反應並達到治癒的成效, 所以我們在用藥上有著長期經驗在其他的適應症, 我們對它的毒性十分有經驗, 這是相當安全的。會有合併療法的概念在於, 我們和這個研究將砷用於急性前骨髓性白血病(APL)的團隊緊密合作, 他們理解到這有兩種途徑, 一項由干擾素、一項由砷(Arsenic)同時會指向我們稱作"早幼粒細胞白血病核體" (PML nuclear bodies)一種蛋白質, 存在於細胞組織中，這可以誘導細胞衰亡。
在這樣的機制下, 我們發現干擾素可以誘導這個機制而砷(Arsenic)亦同。在骨髓增生性腫瘤(MPNs) 的惡性細胞中, 它們逃脫了這個衰亡(senescence)程序, 導致這些惡性腫瘤細胞可以持續存活, 而關鍵就在於這些細胞是惡性的。因此若可以將這個衰亡程序重新啟動, 則這些惡性細胞就會自行衰亡。在這樣的假設前提下, 我們真的喚醒衰亡(senescence)程序, 我們讓它成功運作。
David Wallace：
目前在哪一個臨床階段？
Dr Jean Jacques Kiladjian：
目前仍在臨床前研究, 我們首先在有JAK2突變或沒有JAK2突變下的細胞株進行研究, 而我們發現合併療法用在有JAK2突變的情況下更有效果。其次我們用在有JAK2突變病患取出的細胞中, 結果也證實有效果。接著在老鼠動物模型中, 我們確認在誘發骨髓增生性腫瘤(MPNs)的JAK2 突變基因中, 使用合併療法後, 疾病也消失了。我們進行單一干擾素治療以及合併療法的研究中發現, 合併療法後的老鼠復發機率為40%, 相比於單一干擾素復發機率70%為低。
更重要的是, 我們將使用合併療法的老鼠, 收集其骨髓細胞後移植到其他老鼠身上, 若移植後的老鼠不會再產生這項疾病, 則代表骨髓幹細胞回到正常狀態。而這些合併用藥後的老鼠, 其移植後並未發展成疾病, 這代表我們根除了該疾病。所以我們很可能會開始進行臨床一期試驗, 這也是因為這項合併療法已用於其它血液疾病中像淋巴瘤之類的疾病, 所以我們知道這可行性、毒性資料。我們有2~3種臨床研究採用合併療法並進行發表。如果動物實驗成果為真, 則應該會有個驚艷的成果。
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