因HU被 off-label 使用於治療ET 的歷史已有幾十年之久, 加上真性血小板增生症（ET）與真性紅血球增生症（PV）同屬於骨髓增生性腫瘤（MPNs），有類似的致病機轉。
故引用公司法說會簡報檔, 針對 PV 市調, 假設 ET 治療情況同於PV, 同樣的一線用藥病患比例進行HU治療, 25% HU 無效或不耐受病患比例下, ET 二線治療潛在市場應有 11,831 名病患。
計算方式如下：
PV 病患 148,000 名, ET 病患 為 135,000 名, 約占 PV 病患9成
(13146 * 0.9 = 11,831)
而公司自估至2028年會有 5,615名病患進行P1101治療。
註： 至2017年參與 JAKAFi PV二線用藥治療的病患 為 2,629名病患。
(完整簡報檔請參閱連結： http://mops.twse.com.tw/nas/STR/644620171219M001.pdf)
一、藥華藥核心技術是一個PEG技術平台，將PEG透過Linker接到干擾素上，專利保護到2034年，專利技術在量產上非常純，量產產出非常高；P1101專注在血液方面疾病、傳染病、癌症，血液方面的疾病：PV真性紅血球增生症(已申請歐洲藥證)、ET血小板增生症(即將進入臨床三期)；傳染病：慢性C型肝炎(已經進入臨床三期，預計今年在B肝、B+C肝雙重感染也會進入臨床三期)。
二、歐盟已經完成臨床三期試驗，主要是看療效、安全性；歐盟法規部分，1802開始送件，經過一連串審核，歐盟有一些問題，藥華藥預計5/25將問題一併回覆給歐盟，網站上將會公告時間點約60天後會有結論看歐盟是否還有疑慮，有疑慮的話再給藥華藥30天去準備回覆歐盟，順利的話預計歐洲年底可以拿到藥證，明年開始銷售。
三、仲裁案是針對原料藥售價，當初2009年合約雙方沒有訂定明確的成本價格，此次藥華藥想要提高原料藥成本價格，因為台中建廠，花費時間、人力、物力，以及有拿到經濟部計畫第二代製程已經在做，提高產能多增加兩倍左右，成本降低，藥華藥認為成本優化成果不應該與AOP共享，因此與AOP產生爭議，等待仲裁結果。
http://www.berich.com.tw/Rproject/dp/TalkTalk/Talk_detail.asp?ii=115318&CNPg=2&II_c=10
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會員：小林10142678 發表時間:2017/7/11 下午 07:21:24第 2692 篇回應
Shire的anagrilide hcl (Agrylin/Xagrid)是ET第二線也是唯一核准用藥，第一線仍為off-label的HU。
AOP為授權擁有東歐幾個國家的權力(商品名Thromboreductin)，去年底AOP發表的是anagrilide retard延長釋放改良製劑。
今年4月份Incyte剛展開jakafi vs. anagrilide的ET二期試驗，對象同樣為Resistant to or Intolerant of HU的二線族群。
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03123588?term=NCT03123588&rank=1
由於jakafi在PV/ET二期的proof of concept單臂試驗中，展現對PV有不錯的療效(後來展開RESPONSE/RELIEFE trials)，但對ET的療效卻不理想，因此預期應該不會再挑戰ET一線用藥了。
1、一線用藥的藥證取得難度大於二線用藥, 故切入二線用藥能較快取得藥證
2、因ET並無一線用藥, 且真性血小板增生症（ET）與真性紅血球增生症（PV）同屬於骨髓增生性腫瘤（MPNs），有類似的致病機轉，市面上的傳統干擾素或長效 PEG 長效型干擾素對於兩者也同有療效，因此干擾素被 off-label 使用於治療ET 的歷史已有幾十年之久。
因此, 藥華藥 P1101 一旦取得 PV一線用藥藥證許可, 接著可以仿單外用藥(off-label use)的方式跨入 ET 一線用藥市場。
這等同取得ET 二線用藥藥證許可, 但同時跨入 ET一線用藥病患群仿單外用藥(off-label use)市場 + ET二線用藥病患群整體潛在市場。
故在 時間 和股東權益效益極大化的考量下, 藥華藥 布局 ET 二線用藥應是合理的選擇。
對於先前馬刺迷的提問, 針對副作用部分進行額外補充, 請參考以下, 謝謝。
在 ASH 2016美國血液年會中, 除了發表藥華藥 P1101 vs HU 的臨床三期(PROUD-PV)臨床試驗外, 亦針對 Pegasys vs. HU 在高風險PV 和 ET 的治療上其骨髓增生性腫瘤(MPNs) 以及 生活品質的比較分析, 全文連結如下：
Impact on MPN Symptoms and Quality of Life of Front Line Pegylated Interferon Alpha-2a Vs. Hydroxyurea in High Risk Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: Interim Analysis Results of Myeloproliferative Disorders Research Consortium (MPD-RC) 112 Global Phase III Trial
http://www.bloodjournal.org/content/128/22/4271?sso-checked=true
結論說明, 使用 PEGASYS 進行治療與HU相比之下, 最明顯的差異在於 MPN相關症狀對病人負擔初期比HU低, 但隨著治療的持續時間更長, PEGASYS這種優勢消失, 病患報告的PEGASYS干擾素毒性隨時間惡化。
從臨床試驗 MPD-RC 112比較結果得知, Pegasys 的副作用大於 HU。
從PROUD-PV 臨床三期副作用比較結果, P1101 的副作用在統計學意義上小於 HU。
總結以上, 雖然藥華藥P1101並未和羅氏長效型干擾素Pegasys進行臨床比較, 但結果應可說明副作用 Pegasys > HU >> P1101。
另外 "Anagrelide是治療原發性血小板過多症的首選藥物嗎？" 文中節錄,
在2005年7月發行之新英格蘭雜誌中，Harrison 等人將809位屬於血管事件高危險群之原發性血小板過多症患者隨機分配在anagrelide組與hydroxyurea組接受治療, 結果亦指出, Anagrelide組發生動脈栓塞、嚴重出血及骨髓纖維變性之機率遠高於hydroxyurea組，而anagrelide組唯一的優點則是發生靜脈栓塞的機率較hydroxyurea組為低。Anagrelide組中途退出試驗的患者較hydroxyurea組為多(148位vs 79位)，退出臨床試驗的主要原因是藥物副作用。
Anagrelide是治療原發性血小板過多症的首選藥物嗎？
http://www.tccf.org.tw/old/medecine/nm_36_2.htm
由本文中說明得到, 副作用 Anagrelide > HU
因此交叉比對應可以得知, 藥華藥 P1101 應為上述幾項藥物中副作用最小的治療用藥。
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