2018年01月24日 04:09
工商時報 杜蕙蓉／台北報導
http://www.chinatimes.com/newspapers/20180124000391-260206
藥華藥（6446）新藥開發大報喜，台灣食藥署（TFDA）同意藥華以進行的Oraxol治療乳癌銜接性人體臨床試驗資料，與美國Athenex公司Oraxol 001乳癌三期臨床試驗期中分析數據，申請台灣新藥查驗登記，若符合條件，最快2019年可望取得藥證。
另外，藥華以「口服紫杉醇」（Oraxol）和「欣銳擇」（Ramucirumab）合併治療晚期胃癌臨床1b試驗的第一批受試者，結果也相當正面；研發團隊已開始進行第二批的Oraxol「劑量調升」臨床試驗，期待找出最合適的治療劑量。
藥華表示，Oraxol為太平洋紫杉醇的口服劑型，是治療癌症的創新發展。太平洋紫杉醇的「靜脈注射劑型」（IV Taxol）已經被核准使用於各種不同的癌症治療，美國Athenex通過將「醣蛋白抑制劑」HM30181與Oraxol結合，令紫杉醇可以通過口服給藥，促成增加腫瘤病人對太平洋紫杉醇口服的吸收。
該公司在2013年底自美國Athenex取得獨家授權在台灣與新加坡、越南三地進行臨床開發。
藥華藥表示，目前CDE（醫藥品查驗中心）同意以在台灣執行24位受試者的藥物動力學（PK）、臨床療效以及安全性數據，再加上授權合作夥伴美國Athenex公司在南美洲的三期臨床試驗期中分析（Interim Analysis, IA）數據，即符合向TFDA申請批准送件新藥查驗登記（NDA）的條件。
在藥華藥的試驗中，14位可評估療效的乳癌受試者中，有50％受試者達部分反應（partial response，即腫瘤體積減少30％或以上），50％則維持穩定病情（其中腫瘤最多減少達27％）。平均追蹤時間為1.8個月，沒有受試者腫瘤惡化。
藥華說，該結果與去年10月美國Athenex公司公布Oraxol乳癌三期臨床試驗中前面90位患者的期中分析結果是一致的，並獲獨立藥物安全監督委員會（DSMB）在比較「口服Oraxol」和「靜脈注射紫杉醇」在治療轉移性乳癌患者的安全性差異進行審查，給予正面回覆。
(工商時報)
2018年01月26日 04:09 工商時報 詹青柳(6446)藥華醫藥董事長
http://www.chinatimes.com/newspapers/20180126000264-260202
去年9月間，日本骨髓增生性腫瘍患者‧家族會（MPN-JAPAN）病患團體專程來台與藥華醫藥做拜會交流，希望能深入瞭解目前藥華醫藥在罕見血液疾病上的藥物開發臨床進程。
無獨有偶，同樣在9月間，美國MPN研究基金會由Richard T. Silver博士為首，偕同數名MPN病患共同拜會美國食品暨藥物管理局（FDA），透過雙方交流，Richard T. Silver博士強調干擾素是逆轉MPN進展的唯一有效藥物，並期許FDA可以儘快正式核准干擾素治療MPN。
骨髓增生性腫瘤（Meloproliferative Neoplasms，MPN）是一種因骨髓增生過多細胞而產生的罕見血液疾病，包括慢性骨髓細胞性白血病（CML）、血小板增生症（ET）、骨髓纖維化（MF）、及真性紅血球增生症（PV）等，目前全球仍欠缺正式核准治療MPN的第一線藥物，而美日二國的MPN病患團體積極為研發中新藥爭取業界與藥證主管機關的重視，以爭取自身用藥治療與生存權益，展現的正是所謂的Patient Power（病患力量），這在先進國家往往是推助臨床中新藥上市的關鍵力量。
1980年代美國病患公民團體相當活躍，甚至可以向國會施壓修改相關法令，也能給予FDA壓力並獲得FDA協助以加速完成相關臨床試驗要求，縮短藥物上市時間，即時滿足病患的醫藥治療需求。1991年間FDA核准用於治療愛滋病新藥ddI（dideoxyinosine，雙脫氧肌苷）即是一個值得產官學界參考的案例，當時我正好任職於FDA擔任新藥審查員。
1987年間，FDA以快速審查通過核准新藥AZT（Zidovudine/ Azidothymidne）上市用於治療愛滋病，創下有史以來最快的藥物核准流程。
AZT是全球第一種被核准治療愛滋病新藥。但AZT價格昂貴且副作用高，病患耐受度差，加上當時對受試者的醫療保障並不完善，一旦藥物來源中斷，死亡威脅大增，迫使愛滋平權聯盟（the AIDS Coalition to Unleash Power）走上街頭進行抗議，透過不同管道向政府表達醫療資源的不公，企圖爭取更多使用新藥的權益。
當時臨床中的試驗用藥有必治妥施貴寶（BMS）主導研發的ddI，主要治療對使用齊多夫定（AZT）不耐受或嚴重惡化的成人和小兒愛滋病患者，在更多的愛滋病患公民團體不斷地積極進行協商溝通下，FDA不惜動用內部統計人員協助藥廠做臨床資料數據搜集與統計分析，並且在ddI完成二期臨床試驗後便獲准上市，之後才由BMS藥廠進行第三期人體臨床試驗。
ddI在美國藥物管理史上又締造一個創舉「先上市、後臨床」，也反應出藥證主管機因時制宜、順時應變的開放心態，願意與愛滋病患者團體持續協商溝通，最終爭取到研究人員與政府官員的認同，讓藥物儘速核准上市，維護了病患的尊嚴與生存權利。
強大的病患團體力量是可以加速藥證主管機關的審查速度，並激發藥廠持續進行新穎藥物的開發，以迎合未被完全滿足的醫藥需求。
目前有很多疾病都跟愛滋病一樣，仍無特效藥可完全醫治，必須仰賴研發中臨床新藥的不斷地突破，有些疾病甚至因為病患人數少更遭到醫療資源分配的不公平對待，被喻為罕見疾病，例如MPN，鼓勵這些病患團體應主動站出來，積極與藥廠、審查機關協商溝通，爭取自己的醫療與生存權益。
針對罕見疾病的醫療保障，全世界領先立法的四個地區－美國、日本、台灣與歐盟，皆設有孤兒藥法案（Orphan Drug Act）鼓勵孤兒藥的研發與上市的推動，而以近年FDA針對罕見疾病之孤兒藥新藥的核准數量自2013年來持續攀升觀察，對罕見疾病患者的權益愈發重視，也激發藥廠持續投向罕見疾病藥物市場的開發。
去年截至9月中旬，在FDA批准上市的32個新藥中，其中12個屬於孤兒藥，占比達37.5％，再次證明孤兒藥法案對孤兒藥的研發具有相當大的促進作用。
台灣是全世界第三個響應孤兒藥立法的國家，堪稱先驅，唯可惜台灣對罕見疾病的定義不同於國際上以單獨病患人數為標準，而是除了病患人數外還必須是遺傳性的疾病做區分，不合乎國際規範，無法與國際接軌，加上台灣市場規模小，並無法吸引國際藥廠來台開發新藥，因此台灣主管機關更應該站在實質協助病患立場，無論是在資金贊助或相關臨床試驗法規上做合理範圍內的調整，以鼓勵本土藥廠進行開發，甚至可由政府相關單位直接負責主導進行新藥開發，真正落實對台灣新藥產業的「促產」、而非「摧殘」，如此等到藥物被核准上市後也可以在訂價上達到實質優惠以造福病患。
(工商時報)
Jakafi 在美國2016年銷售額達8.53億美元，全球銷售額超過14.34億美元，實屬重磅級新藥。緣此，本公司與AOP認知新藥上市後銷售額有機會成為重磅級(逾10億美元)，故雙方協議調升權利金比率可高達20%。
1.事實發生日:106/07/03
2.契約或承諾相對人:奧地利AOP ORPHAN PHARMACEUTICALS AG
3.與公司關係:非關係人
4.契約或承諾起迄日期（或解除日期）:106/06/30(奧地利時間)
5.主要內容（解除者不適用）:
本公司前於2009年9月與奧地利 AOP ORPHAN PHARMACEUTICALS AG (簡稱AOP )簽訂P1101 ( PEG-P-IFN α-2b ) 授權合約，其適應症僅限於骨髓增生性疾病含ET、PV、MF等。依據雙方簽訂之授權合約，雖預估營業額幾近1億美元，惟AOP應向本公司支付權利金可達16%。新藥Jakafi (Incyte公司)於2011年11月被FDA批准為MF第一線用藥、2012年8月被EMA批准MF也是第一線用藥；後2015年被FDA核准為PV第二線用藥、2016年被EMA核准為PV也是第二線用藥。Jakafi 在美國2016年銷售額達8.53億美元，全球銷售額超過14.34億美元，實屬重磅級新藥。
緣此，本公司與AOP認知新藥上市後銷售額有機會成為重磅級(逾10億美元)，故雙方協議調升權利金比率可高達20%。
6.限制條款（解除者不適用）:無
7.對公司財務、業務之影響（解除者不適用）:
待有具體結論後依規定公告。
8.具體目的（解除者不適用）:
有鑑於Jakafi優異之市場表現，新藥上市後銷售額有機會成為重磅級，故重新調升權利金比率。
9.其他應敘明事項:
新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
2018/02/20
www.pharmaessentia.com/chinese/news_2018022001.html
(6446)藥華醫藥團隊在國際知名的權威意見領袖 (KOL) 及法規專家的陪同下，於2018年2月15日一起在FDA總部與其官員進行面對面會議。參與團隊一致認為會議結果正面，特別是為未來送件BLA的進度上取得了重大的進展。
(6446)藥華醫藥經過數月的籌備工作和多次與FDA的書面討論，以及在華盛頓特區進行了一天半密集的準備，與FDA的面對面會議進展順利。本次參與的團隊包括三位美國KOL、曾在FDA擔任處長或副處長 (director) 職位的三位前FDA高級醫藥評審員、擁有18年的產業經驗的著名生物統計學教授，專精統計的CRO公司，以及在過去18年的時間曾領導眾多團隊與FDA面對面會議超過100次的法規專家。但主要工作事項及分工則為公司三位臨床醫師負責執行。
三位美國的權威意見領袖全程參與會議，再度顯示對Ropeg全方位的支持及肯定該藥可應用為治療MPN疾病的第一線用藥。
(6446)藥華醫藥在權威意見領袖的協同下，使FDA官員了解到PV係為醫療需求尚未得到滿足的疾病 (unmet medical need)，其患者並無批准可使用的第一線用藥。藥華醫藥對將來取得藥證許可相當正面。
公司預計在30天內收到FDA的官方會議紀錄，屆時將再揭露會議中討論之摘要。
請問Alan大：
一、依藥華公司發佈訊息係指會議結果正面，特別是為未來送件BLA的進度上取得了重大的進展，而經濟日報係提及Ropeg在美進行臨床三期的細節，結果正面。依你的認知，FDA有無可能要求公司在美國進行臨床三期?
二、另工商時報提及生物製劑許可證(BLA)可望在今年送件，個人認知Ropeg已在美取得孤兒藥資格，審查期間大抵為10個月，若於今年2018送件，至遲應於一年之內審查完畢，若一切順利，2019年應可取得藥證，是否不須等到2020年?
謝謝。感恩。
一、依藥華公司發佈訊息係指會議結果正面，特別是為未來送件BLA的進度上取得了重大的進展，而經濟日報係提及Ropeg在美進行臨床三期的細節，結果正面。依你的認知，FDA有無可能要求公司在美國進行臨床三期?
依照公司107/02/21 所發布公開資訊說明, 參與團隊一致認為會議結果正面，特別是為未來送件BLA的進度上取得了重大的進展。 FDA要求目前與藥華已有共識, 因此有高度機會直接進入BLA申請階段而不須進行臨床三期試驗。
二、另工商時報提及生物製劑許可證(BLA)可望在今年送件，個人認知Ropeg已在美取得孤兒藥資格，審查期間大抵為10個月，若於今年2018送件，至遲應於一年之內審查完畢，若一切順利，2019年應可取得藥證，是否不須等到2020年?
若進展順利藥華醫藥應於 3月中 前後收到FDA的官方會議紀錄, 之後進行pre-BLA meeting, 在一切順利下，預期公司2H18完成BLA送件, 如您所說預期2019年底拿到美國藥證。
干擾素產品 P1101 兩年期的 CONTI-PV 臨床試驗追蹤
https://www.youtube.com/watch?v=M-0Gu6hRRXg
發佈日期：2018年3月2日
我們首度發表了一項新型干擾素P1101 和HU 用於PV適應症上中一線用藥治療的隨機臨床性試驗, 這項試驗也稱作 PROUD-PV。在完全血液學反應數據上, 12個月的分析顯示出干擾素和 HU 結果顯示為不劣性。
兩年期的數據分析我們發現了許多有趣的成果, 其中之一是相對於使用HU進行治療的病患其完全血液學反應率數據降低；使用干擾素治療的病患完全血液學反應率數據逐漸提高。
我想另外一項更加重要的觀點在於, 我們追蹤這群病患的 JAK2 等位基因負擔, 使用干擾素治療能促進更佳的分子反應。在12個月的療程中, 干擾素和 HU 的數據幾乎一致。但第二年的療程後, 數據呈現戲劇性的變化, 使用干擾素治療的病患其 JAK2 等位基因負擔的數據比重持續下降, 但使用HU進行治療的病患群JAK2 等位基因負擔則是增加。
雖然兩種藥物在血液學反應數據上均維持有效, 但24個月的療程上, 使用干擾素治療的病患群突變基因負擔明顯小於使用HU治療的病患群。我們期盼這項分子標記能藉由干擾素治療根除這種突變增殖, 讓這項疾病進展能獲得改善, 而這是目前使用HU治療所看不到的。
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