三立新聞網 setn.com•2017年5月6日
生活中心／綜合報導
一名美籍華裔男子罹患紅血球增生病，去年到台大醫院就診，卻發現醫師開立處方藥物中有「抗癌藥物」，並自認沒有罹患癌症，醫師卻開抗癌藥物給他服用，造成吃藥後產生「副作用」，怒告醫師殺人未遂等罪。近日台北地檢署判決，查出該要也會用來治療紅血球增生症，認定醫師無疏失，不起訴。
台大醫院內科部主治醫師陳建源，專長血液腫瘤等診斷及治療，去年替一名罹患紅血球增生病華裔男子看診，並開立處方箋囑咐男子要按時服藥。沒想到，男子服用不久發現開始排放黑便、皮膚變黃等症狀，讓他查看藥物內容，卻發現藥裡有「健保局藥理類別：抗癌藥物」Hydroxyurea，並認為自身沒有「罹癌」，醫師卻開立「抗癌」藥物，讓他怒告醫生殺人未遂...等告訴。
台北地檢署檢察官，為了釐清藥物療效，並調閱了相關文獻資料，並傳喚專家、證人作證，指出該抗癌藥物Hydroxyurea，在臨床治療上常做為紅血球增生病藥物。認定醫師無疏失，判定不起訴處分。
紅血球增生病（PV ，Polycythemia Vera）為一種罕見疾病，致病原因為骨髓造血細胞長期不正常地製造過多的紅血球細胞，造成血液過於黏稠。在歐美約有十多萬病患，而目前治療方法以定期放血減低血液濃度，及靠服用藥物控制病情，尚無有效的治療方式。
這就是仿單治療的缺點...副作用
對PV病患而言、雖然HU便宜，但因抗藥性跟副作用，HU連二線用藥都不算，只能作仿單用藥。
但一來容易有糾紛....二來變成MF...要吃更貴的Jakafi。
使用HU...是沒有辦法裡的辦法....不是正規的治療方法。
https://vimeo.com/217694732
2017年05月24日 09:27
【時報記者郭鴻慧台北報導】
藥華醫藥(6446)旗下用於治療真性紅血球增生症(PV)新藥P1101，獲美國FDA同意進行恩慈療法試驗。藥華執行長林國鐘表示，本次經FDA獲准進行的臨床試驗，讓P1101可以在尚未取得美國藥證前，率先以「恩慈療法」(Compassionate Use)方式治療美國PV患者，除了可望擴大P1101未來在美國PV疾病領域的滲透率，也將有助加速藥華醫藥向FDA遞交PV新藥上市查驗登記的時程。
恩慈療法藥品是指病情危急或重大之病患，在欠缺任何可替代藥品供治療，或經所有可使用的藥物治療仍無反應、疾病復發，或為治療禁忌等，可以申請使用經科學性研究，但全球尚未核准上市之試驗中用藥。而繼展開美國恩慈療法試驗計畫後，藥華藥表示，若台灣病患有治療需求，公司也願意免費提供藥品給區域級以上之教學醫院向衛福部食品藥物管理署（TFDA）申請恩慈療法以造福病患。
干擾素藥物呈現出治療伊波拉病毒的成果
www.uhn.ca/corporate/News/PressReleases/Pages/interferon_drug_shows_promise_treating_Ebola.aspx
(2017年3月21日星期二 於 多倫多）一種用於治療肝炎和某些形式的多發性硬化症(MS)的藥物初步研究顯示可以緩解伊波拉症狀, 同時也增加了存活率。
一篇發表在PLos One研究的報導, 名為 干擾素 ß-1a 用於伊波拉疾病的治療：一項單臂臨床對照的摘要試驗證明。 這是一份有高度影響力的期刊, 任何人都可免費且立即取得。
在多倫多綜合醫院研究所（TGHRI）的資深作者科學家Eleanor Fish提到：由於伊波拉沒有疫苗和特效批准的治療, 所以是有“道德義務”去收集和共享所產生的所有有關安全性和有效性的數據, 藉以對未來任何有前瞻的治療模式進行評估。
從幾種疫苗在各階段臨床試驗以及公布用於人體的發表結果顯示, 目前為止，還沒有任何治療或暴露後預防可用於伊波拉是有效的。
在幾內亞、西非相同治療中心中, 從2015年3月26日至2015年6月12日, 9個感染伊波拉病毒的人使用干擾素 ß-1a 分別與21個採用標準化治療方式的病患進行了對比。
相較於支持治療的病患，67%使用干擾素治療的病患在21天後仍存活對比先前19%的存活率。此外，使用干擾素治療的病患其血液中的病毒清除率也較快。許多臨床症狀如腹痛，嘔吐，噁心，腹瀉也是在使用干擾素治療的病患中較早緩解。
還有17例在幾內亞治療中心中使用干擾素治療的病患被列入分析。這些增加的患者中, 沒有接受干擾素的病患增加了一倍以上的死亡風險。
干擾素是一種自然存在的蛋白質，主要用於病毒感染。他們主要廣泛的用於治療B肝、C肝以及多發性硬化症(MS)。它們藉由防止病毒進入目標細胞並阻止不同病毒的病毒複製在不同階段的複製來抑制病毒感染。也因為它們已經被用於治療，研究人員知道他們是相對安全的。
Fish 醫生, 一位多倫多大學免疫學教授提到:“儘管有著單臂、非隨機研究的局限性，但我們從這些數據中看到干擾素ß-1a 用於伊波拉上的治療值得後續進一步研究，他的結論是根據目前沒有伊波拉的有效治療方式被核准以及相關的科學臨床數據。
Fish 醫生先前領導負責研究人類細胞的團隊中,研究者 比較了八種不同的藥物、不同的組合、以及用不同的劑量去比較如何抑制伊波拉病毒。評估結果最有效的伊波拉抑制劑竟然是干擾素β。
Fish 醫生亦指出這次為了這個先導試驗的現場團隊的11個幾內亞的醫務工作者, 都是根據國際標準展開全方位臨床試驗的相關培訓。目前這個團隊都是在Fish 醫生領導下, 負責監控伊波拉的存活者以及用干擾素治療的影響。
伊波拉病毒的爆發是在2013年12月的西非地區, 主要影響的幾個地區幾內亞、利比里亞和塞拉利昂疫情已經結束,但擴散的風險依然存在。疫情爆發的結果超過11000例死亡，死亡率高達60%。世界衛生組織（WHO）宣布爆發於2014-15年之間國際關注的突發公共衛生事件中，它是至今為止最大的。
這項研究是由加拿大衛生研究院資助, 並得到歐洲行動實驗室的支持。歐洲移動實驗室是 WHO 新興和危險病原體實驗室網絡和全球疫點預警和應對的合作夥伴。
2017/6/19
【財訊快報／何美如報導】藥華藥( 6446 )公告，旗下最新一代長效型干擾素P1101（Ropeginterferon alfa-2b）向中國國家食品藥品監督管理總局（CFDA）申請進口（含港、澳、台）治療用生物臨床試驗批准，獲CFDA通知，依規定經審查，決定予以受理。目前公司正積極開展新藥臨床試驗的準備，以開啟中國市場布局新頁。
中國政府近年積極加速境內藥品審批的速度與上市流程，希望與國際接軌以提升中國的醫療制度水平，繼今年3月發布《關於調整進口藥品註冊管理有關事項的決定（徵求意見稿）》，鼓勵在境外註冊或已進入國際多中心二期或三期臨床試驗之藥物，可以免除在中國境內做重覆臨床試驗並減化繁複的藥品審批流程；5月間又一口氣發布四項「鼓勵」文件，分別是關於《鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批》、《鼓勵藥品醫療器械創新改革臨床試驗管理》、《鼓勵藥品醫療器械創新實施藥品醫療器械全生命周期管理》、《鼓勵藥品醫療器械創新保護創新者權益的相關政策》等。
藥華藥表示，中國正加大力度優化審查效率、提振進口藥物在中國的上市進程，這對罕見疾病藥物或急需治療的研發中新藥業者來說，是一大利多，藥華藥將依循新制加快P1101在中國的上市速度。P1101是藥華藥自行開發的最新一代長效型干擾素藥物，可用於治療真性紅血球增生症（PV）、原發性血小板增生症（ET）、原發性骨髓纖維化（PMF）及慢性病毒性肝炎（HBV/HCV）。
執行長林國鐘指出，CFDA已同意受理P1101新藥臨床試驗的審查，可望在受理的60個工作日後進行健康人的藥物動力及藥效動力臨床試驗，並再以該試驗結果向CFDA申請免除二、三期臨床試驗，同時申請P1101治療真性紅血球增生症（PV）的單臂（single arm）橋椄（bridging study）臨床試驗，以加速PV新藥在中國市場的上市進程。
林國鐘進一步表示，中國醫院沒有放血治療這項收費，也咸少用愛治膠囊（Hydroxyurea,HU，因副作用及致癌疑慮）治療PV患病，目前最廣泛使用的仍然是傳統干擾素，但副作用相當大。而藥華藥自行開發的P1101從目前已知的臨床試驗皆顯示具安全、高療效、耐受性佳且副作用低，公司對推動P1101治療PV新藥在中國的臨床試驗與上市深具信心並樂觀期待。
財訊新聞 2017/06/26 07:40
http://ww2.money-link.com.tw/RealtimeNews/NewsContent.aspx?SN=1064089002&PU=0010
【財訊快報／何美如報導】藥華藥(6446)與策略夥伴AOP公司宣布三篇發表於2017年歐洲血液病醫學會年會關於Ropeginterferon alfa-2b(P1101)治療真性紅血球增生症(PV)的最新臨床試驗結果，每四週注射一劑為一可行、療效與耐受性均佳之方式，疾病調節能力以及延緩PV病患疾病進一步惡化的作用可由最新臨床及分子數據得到支持，現已由AOP於歐盟申請藥證上市審核中，藥華藥規畫將向FDA申請藥證上市核准。
Ropeginterferon alfa-2b是一個創新的、長效的、單一聚乙二醇的脯胺酸(Proline)干擾素，預計將成為全球第一個被核准用於治療PV病患之干擾素，目前已由AOP公司於歐盟申請藥證上市審核中，藥華醫藥也規畫將向FDA申請藥證上市核准，以行銷於美國。
EHA-3520摘要：PEGINVERA 臨床試驗(NCT：2010-018768-18)，提供以Ropeginterferon alfa-2b長期維持治療最長達6年(中位數為4年)之最新結果。病患成功地於平均約2年的時間由兩週一劑轉換到更方便的4週一劑長期維持用藥時程。
所有29位病患均持續維持此治療時程達2年，顯示了100%的用藥遵從性。高比例的血液學(超過80%病患達到部分或完全血液學反應)以及分子(最高有80%病患達到部分或完全分子反應)反應在轉換為每四週用藥時程後持續維持，且保持穩定（本試驗仍持續進行中）。
在4年的Ropeginterferon alfa-2b治療之後，大多數患者表現可達到JAK2V617F突變體對偶基因負荷持續降低至10％以下，顯示Ropeginterferon alfa-2b治療之疾病調節能力。本試驗無疾病進一步惡化的狀況出現。
EHA-3556摘要：為減輕需頻繁回診接受藥物注射的已知負擔，進行由病患於家中依個人劑量需求自行給予Ropeginterferon alfa-2b之PEN-PV臨床試驗（NCT：2014-001356-31）。
根據試驗主持人的評估， 36位病患中沒有出現任何可見的疼痛或身體不適，也沒有任何病患報告因使用注射筆而引起疼痛。病患及醫療專業人員對Ropeginterferon alfa-2b注射筆的接受度良好。整個研究期間，血液學參數和脾臟大小保持穩定，亦未出現安全上之疑慮。
注射筆可讓病患在家中方便地依個人劑量需求自行施打，並且預期可支持PV患者長期使用Ropeginterferon alfa-2b治療之遵從性。EHA-1564摘要：評估比較Ropeginterferon alfa-2b與愛治膠囊(Hydroxyurea, HU)之疾病調節能力，在PROUD-PV臨床試驗10位法國受試者族群中，探討治療對於骨髓造血前驅細胞之作用(NCT01949805)。
雖然在12個月時，兩種治療在周邊血液均導致JAK2V617F突變體對偶基因負荷的下降，但只有Ropeginterferon alfa-2b導致變異的骨髓造血前驅細胞數目產生有意義的降低(中位數下降64%，相較於HU治療僅下降25%)。
法國巴黎大學Kiladjian教授(Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University in France)於報告本試驗結果時表示，試驗結果進一步支持Ropeginterferon alfa-2b對於病患長期效益的潛力，包括無惡化存活期(progression-free survival)，以及其獨特的疾病調節能力。
www.prnewswire.com/news-releases/aop-orphan-and-pharmaessentia-announce-latest-clinical-results-for-ropeginterferon-alfa-2b-in-polycythemia-vera-from-3-abstracts-presented-at-the-22nd-congress-of-the-european-hematology-association-eha-in-madrid-300479279.html
AOP Orphan and PharmaEssentia announce latest clinical results for Ropeginterferon alfa-2b in Polycythemia Vera from 3 abstracts presented at the 22nd Congress of the European Hematology Association (EHA) in Madrid
AOP 孤兒藥公司和藥華醫藥公告在馬德里的第22屆歐洲血液年會中3篇P1101 在PV適應症的最新臨床結果
- Long-term maintenance treatment of Polycythemia Vera (PV) patients with Ropeginterferon alfa-2b administered every 4 weeks is feasible, efficacious and well tolerated.
施打P1101的PV病患在長期治療中看出每四週注射一劑是可行的、具有療效的與耐受性佳之方式。
疾病調節能力以及延緩PV病患疾病進一步惡化的作用可由最新臨床及分子數據得到支持，現已由AOP於歐盟申請藥證上市審核中，藥華藥規畫將向FDA申請藥證上市核准。
- Home self-administration of individual doses with a pen is well accepted and expected to support adherence in the long-term treatment of PV-patients
家用筆型注射劑施打方式是被病患接受的且預期可長期支持PV病患的治療。
- Disease modifying capability of Ropeginterferon alfa-2b and delay of disease progression in PV-patients is supported by latest clinical and molecular data
最新的臨床和分子數據支持P1101的疾病修復能力和延遲PV病患疾病的進展
- Ropeginterferon alfa-2b is currently under EMA review for marketing authorization in the EU by AOP Orphan, PharmaEssentia intends to seek FDA approval for Ropeginterferon alfa-2b in the U.S.
新一代長效型干擾素P1101目前已由AOP公司於歐盟申請藥證上市審核中，藥華醫藥也規畫將向FDA申請藥證上市核准。
VIENNA and TAIPEI, Taiwan, June 25, 2017 /PRNewswire/ -- AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan) and PharmaEssentia Corporation (Taipei Exchange: 6446) announced latest results from 3 clinical studies on Ropeginterferon alfa-2b for patients with Polycythemia Vera (PV) presented at EHA 2017.
維亞納/台灣在2017年6月25日/新聞稿
AOP 公司與藥華醫藥(股票代號: 6446)宣布在2017年歐洲血液年會的三項P1101臨床結果
Ropeginterferon alfa-2b is a novel, long-acting, mono-pegylated proline interferon expected to be the first interferon approved for PV worldwide. It is currently under EMA review for marketing authorization in the EU by AOP Orphan, PharmaEssentia intends to seek its approval by the FDA in the U.S.
Ropeginterferon alfa-2b是一個創新的、長效的、單一聚乙二醇的脯胺酸(Proline)干擾素，預計將成為全球第一個被核准用於治療PV病患之干擾素，目前已由AOP公司於歐盟申請藥證上市審核中，藥華醫藥也規畫將向FDA申請藥證上市核准，以行銷於美國。
Abstract EHA-3520: An update from the PEGINVERA study (NCT: 2010-018768-18) on long-term maintenance treatment of up to 6 years (median of 4 years) with Ropeginterferon alfa-2b was provided. Patients were successfully switched from the once every 2 weeks to the more convenient once every 4 weeks’ long-term maintenance dosing schedule after a median of approximately 2 years.
EHA-3520摘要：PEGINVERA 臨床試驗(NCT：2010-018768-18)，提供以Ropeginterferon alfa-2b長期維持治療最長達6年(中位數為4年)之最新結果。病患成功地於平均約2年的時間由兩週一劑轉換到更方便的4週一劑長期維持用藥時程。
All 29 patients could be maintained on this schedule for another 2 years, representing 100% treatment adherence. The high rates of hematological (over 80% of the patients achieved partial or complete hematologic response) and molecular responses (up to 80% of the patients achieved partial or complete molecular response) were maintained after the switch to the 4 weeks’ schedule and remain stable (trial still ongoing).
所有29位病患均持續維持此治療時程達2年，顯示了100%的用藥遵從性。高比例的血液學(超過80%病患達到部分或完全血液學反應)以及分子(最高有80%病患達到部分或完全分子反應)反應在轉換為每四週用藥時程後持續維持，且保持穩定（本試驗仍持續進行中）。
After 4 years on Ropeginterferon alfa-2b, the majority of patients showed a sustained reduction of the mutant JAK2V617F allelic burden to below 10%, demonstrating the disease modifying capability of Ropeginterferon alfa-2b treatment.
在4年的Ropeginterferon alfa-2b治療之後，大多數患者表現可達到JAK2V617F突變體對偶基因負荷持續降低至10％以下，顯示Ropeginterferon alfa-2b治療之疾病調節能力。
No disease progression was reported.
本試驗無疾病進一步惡化的狀況出現。
Abstract EHA-3556: To alleviate the known burden of frequent health care office visits for product administration, home self-administration and patient individual dosing of Ropeginterferon alfa-2b were performed in the PEN-PV study (NCT: 2014-001356-31).
EHA-3556摘要：為減輕需頻繁回診接受藥物注射的已知負擔，進行由病患於家中依個人劑量需求自行給予Ropeginterferon alfa-2b之PEN-PV臨床試驗（NCT：2014-001356-31）。
Based on investigator assessments, none of the 36 patients exhibited any visible pain or physical discomfort, nor did any patient report pain arising from the use of the pen. The Ropeginterferon alfa-2b pen was well accepted by patients and health care professionals, hematological parameters and spleen size remained stable throughout the study and there were no safety concerns.
根據試驗主持人的評估， 36位病患中沒有出現任何可見的疼痛或身體不適，也沒有任何病患報告因使用注射筆而引起疼痛。病患及醫療專業人員對Ropeginterferon alfa-2b注射筆的接受度良好。整個研究期間，血液學參數和脾臟大小保持穩定，亦未出現安全上之疑慮。
The pen allows for individual dosing and patient-convenient self-administration at home. It is expected to support adherence to Ropeginterferon alfa-2b in the long-term treatment of PV-patients.
注射筆可讓病患在家中方便地依個人劑量需求自行施打，並且預期可支持PV患者長期使用Ropeginterferon alfa-2b治療之遵從性。
Abstract EHA-1564: To assess the disease modifying capability of Ropeginterferon alfa-2b compared to hydroxyurea (HU), the effect of treatment on hematopoietic bone marrow progenitor cells was investigated in 10 patients of the French PROUD-PV study population (NCT01949805).
EHA-1564摘要：評估比較Ropeginterferon alfa-2b與愛治膠囊(Hydroxyurea, HU)之疾病調節能力，在PROUD-PV臨床試驗10位法國受試者族群中，探討治療對於骨髓造血前驅細胞之作用(NCT01949805)。
Although at 12 months, both drugs led to a decrease of the mutant JAK2V617F allelic burden in peripheral blood, only Ropeginterferon alfa-2b induced a meaningful decrease of mutated hematopoietic bone marrow progenitor cells (median decrease 64% compared to only 25% under HU).
雖然在12個月時，兩種治療在周邊血液均導致JAK2V617F突變體對偶基因負荷的下降，但只有Ropeginterferon alfa-2b導致變異的骨髓造血前驅細胞數目產生有意義的降低(中位數下降64%，相較於HU治療僅下降25%)。
Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University in France, who presented the results on molecular responses of Ropeginterferon alfa-2b on hematopoietic progenitor cells at EHA, stated Results from this study further support the potential for long-term patient benefits, including progression-free survival with Ropeginterferon alfa-2b and underscore its unique disease modification capabilities.
法國巴黎大學Kiladjian教授(Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University in France)於報告本試驗結果時表示，試驗結果進一步支持Ropeginterferon alfa-2b對於病患長期效益的潛力，包括無惡化存活期(progression-free survival)，以及其獨特的疾病調節能力。
由 EHA-3520 摘要已確認，PV 治療一段時間後，P1101 可以改成四週打一劑仍有療效。當變成四週打一劑時，P1101 的副作用，其實就可以忽略。何況，P1101 的副作用還比 HU 與 Pegasys 小，病人的接受度會更高。此外，JAK2V617F 突變體對偶基因負荷持續降低至 10 % 以下，這意味著"治癒"是極有可能的，照公司之前說法打五年後可視狀況停藥觀察。
今年底 Conti-PV 數據會公佈出來，以施打週期 2/3/4 週的組別來看，我想效果上不會有太大的差異，最後應會採用4週為最佳選擇。
如此優異的用藥特性，還是有媒體覺得 HU 價格便宜會是一個障礙。就歐美保險公司的立場，藥效是首要考量，否則也不會有一堆天價的藥品一直出來。
這次 the 22nd Congress of the European Hematology Association (EHA) 透露出更多 P1101 長期施打的優越性與療效，台灣媒體不要在睜眼說瞎話了。
PS:
EHA-1564 摘要的結果是呼應 EHA-3520 的。
To be or not to be.
2017/06/29 13:06:27
【時報記者郭鴻慧台北報導】藥華醫藥(6446)在今日登場的「2017年生物科技大展」，展示旗下試驗中新藥P1101治療真性紅血球增生症(PV)採用的注射筆(PEN-PV)，此一注射筆具有專利，只要按壓即可以事先配好的劑量自動給藥完成注射，預期可以減少病患頻繁回診接受藥物注射的負擔，並提高服藥遵從性。
藥華藥表示，目前P1101治療PV的試驗中新藥已由AOP公司於歐盟申請藥證上市審核中；在美國部分，由猶他大學醫學部血液學教授Jose f T. Prchal博士做為試驗計畫主持人，向FDA遞交的「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」臨床試驗，也獲核准執行。猶他州是美國少數不同意接受仿單核准適應症外的使用療法(off-label use)的地區，也就是說，必須經FDA核准上市的藥物才能開立給病人。而此恩慈療法臨床試驗的展開有助未來P1101獲准上市後在美國PV疾病領域滲透率的提升。
藥華藥指出，P1101是適用領域最廣的干擾素，目前試驗中新藥進行的適應症，除了四大血液疾病(PV、血小板增生症、慢性骨髓性白血病、骨髓纖維化)外，還包括肝炎，如慢性C型肝炎(HC V-GT2，台灣、韓國三期臨床進行中)、慢性B型肝炎(HBV，台灣二期臨床進行中)，以及腫瘤癌症(肝癌、黑色素瘤)領域等。
內文搜尋
從 APP 打開
X